Laipẹ, awọn oogun itọju Jiini mẹta ti fọwọsi fun tita, eyun: (1) Ni Oṣu Keje ọjọ 21, Ọdun 2022, PTC Therapeutics, Inc. ti fọwọsi fun tita).(2) Ni Oṣu Kẹjọ Ọjọ 17, Ọdun 2022, Ile-iṣẹ Ounje ati Oògùn AMẸRIKA (FDA) fọwọsi itọju ailera apilẹṣẹ Bluebird Bio ti Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) fun itọju beta thalassemia.Ifọwọsi ti itọju ailera ni Amẹrika laiseaniani jẹ “iranlọwọ ninu egbon” fun Bluebird Bio, eyiti o wa ninu idaamu owo.(3) Ni Oṣu Kẹjọ Ọjọ 24, Ọdun 2022, BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) kede pe Igbimọ Yuroopu fọwọsi titaja majemu ti ROCTAVIAN ™ (valoctocogene roxaparvovec), itọju ailera pupọ kan fun hemophilia A, fun itọju awọn alaisan ti ko ni itan-akọọlẹ ti FVIII ifosiwewe inhibitors ati awọn alaisan AAV5 ti o buruju hemophilia hemophilia ti tẹlẹ. ophilia Itọju jiini ti a fọwọsi fun titaja).Titi di isisiyi, awọn oogun oogun apilẹṣẹ 41 ni a fọwọsi fun tita kaakiri agbaye.

Gene jẹ ẹya ipilẹ jiini ti o ṣakoso awọn abuda.Ayafi fun awọn Jiini ti diẹ ninu awọn ọlọjẹ, eyiti o jẹ ti RNA, awọn Jiini ti ọpọlọpọ awọn ohun alumọni jẹ ti DNA.Pupọ julọ awọn arun ti ara ni o ṣẹlẹ nipasẹ ibaraenisepo laarin awọn Jiini ati agbegbe, ati pe ọpọlọpọ awọn arun le ṣe arowoto tabi dinku ni pataki nipasẹ itọju ailera pupọ.Itọju Jiini ni a gba pe o jẹ iyipada ni aaye oogun ati ile elegbogi.Awọn oogun itọju Jiini gbooro pẹlu awọn oogun ti o da lori awọn oogun DNA ti a ṣe atunṣe (gẹgẹbi awọn oogun ọlọjẹ ti o da ni vivo gene therapy oogun, awọn oogun itọju apilẹ in vitro, awọn oogun plasmid ihoho, ati bẹbẹ lọ) ati awọn oogun RNA (gẹgẹbi awọn oogun oligonucleotide antisense, awọn oogun siRNA, ati itọju apilẹini mRNA, ati bẹbẹ lọ);Narrowly telẹ Gene therapy oogun o kun pẹlu plasmid DNA oloro, Jiini therapy oogun da lori gbogun ti fekito, Jiini therapy oloro da lori kokoro fectors, Jiini ṣiṣatunkọ awọn ọna šiše ati cell ailera oogun ti o ti wa ni atilẹba ohun kan títúnṣe ni fitiro.Lẹhin awọn ọdun ti idagbasoke tortuous, awọn oogun oogun apilẹṣẹ ti ṣaṣeyọri awọn abajade ile-iwosan iwunilori.(laisi awọn ajesara DNA ati awọn ajẹsara mRNA), awọn oogun itọju apilẹ 41 ti jẹ ifọwọsi fun tita ni agbaye.Pẹlu ifilọlẹ awọn ọja ati idagbasoke iyara ti imọ-ẹrọ itọju ailera pupọ, itọju apilẹṣẹ ti fẹrẹ de akoko idagbasoke iyara.

Pipin ti itọju ailera apilẹṣẹ (orisun aworan: Jingwei Biological)

Nkan yii ṣe atokọ awọn itọju apilẹṣẹ 41 ti o ti fọwọsi fun titaja (laisi awọn ajesara DNA ati awọn ajẹsara mRNA).

1. In vitro itọju ailera

(1) Strimvelis

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ GlaxoSmithKline (GSK).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union ni May 2016.

Awọn itọkasi: Fun itọju ailera ajẹsara apapọ ti o lagbara (SCID).

Awọn akiyesi: Ilana gbogbogbo ti itọju ailera yii ni lati kọkọ gba awọn sẹẹli hematopoietic ti ara ẹni ti alaisan, faagun ati ṣe aṣa wọn ni vitro, ati lẹhinna lo retrovirus lati ṣafihan ẹda kan ti iṣẹ-ṣiṣe ADA (adenosine deaminase) jiini sinu awọn sẹẹli hematopoietic hematopoietic wọn, ati nikẹhin gbe awọn sẹẹli hematopoietic hematopoietic ti a yipada.Awọn sẹẹli hematopoietic ti wa ni ifibọ pada sinu ara.Awọn abajade ile-iwosan fihan pe oṣuwọn iwalaaye ọdun 3 ti awọn alaisan ADA-SCID ti a tọju pẹlu Strimvelis jẹ 100%.

(2) Zalmoxis

Ile-iṣẹ: Ti a ṣe nipasẹ MolMed, Italy.

Akoko si ọja: Ti gba aṣẹ titaja ipo EU ni ọdun 2016.

Awọn itọkasi: O ti wa ni lilo fun adjuvant ailera ti eto ajẹsara ti awọn alaisan lẹhin hematopoietic stem cell asopo.

Awọn akiyesi: Zalmoxis jẹ ẹya allogeneic T cell ajẹsara ara-ara ajẹsara ti a yipada nipasẹ fekito retroviral.1NGFR ati HSV-TK Mut2 awọn jiini igbẹmi ara ẹni gba eniyan laaye lati lo ganciclovir nigbakugba lati pa awọn sẹẹli T ti o fa awọn idahun ajẹsara ti ko dara, ṣe idiwọ ibajẹ siwaju ti GVHD ti o le waye, ati mu iṣẹ ajẹsara pada si awọn alaisan ti o ni HSCT haploidentical lẹhin iṣẹ abẹ Escort.

(3) Invossa-K

Ile-iṣẹ: Ti dagbasoke nipasẹ ile-iṣẹ TissueGene (KolonTissueGene).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi fun kikojọ ni South Korea ni Oṣu Keje ọdun 2017.

Awọn itọkasi: Fun awọn itọju ti degenerative orokun Àgì.

Awọn akiyesi: Invossa-K jẹ itọju ailera jiini sẹẹli allogeneic ti o kan awọn chondrocytes eniyan.Awọn sẹẹli Allogeneic ti wa ni jiini ti yipada ni vitro, ati awọn sẹẹli ti a yipada le ṣafihan ati ṣe aṣiri iyipada ifosiwewe idagbasoke β1 (TGF-β1) lẹhin abẹrẹ intra-articular.β1), nitorinaa imudarasi awọn aami aiṣan ti osteoarthritis.Awọn abajade ile-iwosan fihan pe Invossa-K le ṣe ilọsiwaju arthritis orokun ni pataki.Ti fagile iwe-aṣẹ naa nipasẹ olutọsọna oogun South Korea ni ọdun 2019 nitori olupese ti ṣe aami ti ko tọ si awọn eroja ti a lo.

(4) Zynteglo

Ile-iṣẹ: Ti dagbasoke nipasẹ ile-iṣẹ bluebird bio (bluebird bio) ti Amẹrika.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union ni ọdun 2019, ati fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2022.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti β-thalassemia ti o gbẹkẹle gbigbe.

Awọn akiyesi: Zynteglo jẹ lentiviral in vitro gene therapy, eyi ti o nlo fekito lentiviral lati ṣafihan ẹda iṣẹ kan ti jiini β-globin deede (βA-T87Q-globin gene) sinu awọn sẹẹli hematopoietic ti o yọ kuro ninu awọn alaisan., ati lẹhinna fi awọn sẹẹli hematopoietic hematopoietic ti a ti yipada ni jiini pada sinu alaisan.Ni kete ti alaisan ba ni jiini βA-T87Q-globin deede, wọn le ṣe amuaradagba HbAT87Q deede, eyiti o le dinku tabi mu iwulo fun gbigbe ẹjẹ kuro.O jẹ itọju ailera-akoko kan ti a ṣe lati rọpo gbigbe ẹjẹ gigun ati awọn oogun igbesi aye fun awọn alaisan ti ọjọ-ori ọdun 12 ati agbalagba.

(5) Skysona

Ile-iṣẹ: Ti dagbasoke nipasẹ ile-iṣẹ bluebird bio (bluebird bio) ti Amẹrika.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ EU fun tita ni Oṣu Keje 2021.

Awọn itọkasi: Fun awọn itọju ti tete cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).

Awọn akiyesi: Itọju apilẹṣẹ Skysona jẹ itọju ailera apilẹṣẹ kanṣoṣo ti a fọwọsi fun itọju adrenoleukodystrophy cerebral kutukutu (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) jẹ hematopoietic stem cell lentiviral in vitro gene therapy Lenti-D.Ilana gbogbogbo ti itọju ailera jẹ bi atẹle: a mu awọn sẹẹli hematopoietic autologous jade lati ọdọ alaisan, ti a ṣe atunṣe in vitro nipasẹ lentivirus ti o gbe jiini ABCD1 eniyan, ati lẹhinna fi sii pada sinu alaisan.Fun itọju awọn alaisan labẹ ọdun 18 pẹlu iyipada jiini ABCD1 ati CALD.

(6) Kámáríà

Ile-iṣẹ: Ni idagbasoke nipasẹ Novartis.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2017.

Awọn itọkasi: Itoju ti iṣọn B-cell ńlá lymphoblastic lukimia (GBOGBO) ati ifasẹyin ati DLBCL refractory.

Awọn akiyesi: Kymriah jẹ oogun apilẹjẹ lentiviral in vitro gene therapy, itọju ailera CAR-T akọkọ ti agbaye ti a fọwọsi, ti o fojusi CD19 ati lilo ifosiwewe akikanju 4-1BB.Ifowoleri jẹ $475,000 ni AMẸRIKA ati $ 313,000 ni Japan.

(7) Yescarta

Ile-iṣẹ: Kite Pharma, oniranlọwọ ti Gilead ni idagbasoke.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu Kẹwa ọdun 2017.

Awọn itọkasi: Fun itọju ifasẹyin tabi lymfoma nla B-cell refractory.

Awọn akiyesi: Yescarta jẹ itọju ailera apilẹṣẹ in vitro.O jẹ itọju ailera CAR-T keji ti a fọwọsi ni agbaye.O fojusi CD19 o si nlo ifosiwewe idiyele ti CD28.Ifowoleri ni AMẸRIKA jẹ $ 373,000.

(8) Tecartus

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Gilead (GILD).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu Keje 2020.

Awọn itọkasi: Fun ifasẹyin tabi lymphoma cell mantle refractory.

Awọn akiyesi: Tecartus jẹ adaṣe adaṣe sẹẹli CAR-T ti o fojusi CD19, ati pe o jẹ itọju CAR-T kẹta ti a fọwọsi fun titaja ni agbaye.

(9) Breyanzi

Ile-iṣẹ: Ti a ṣe nipasẹ Bristol-Myers Squibb (BMS).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Kínní 2021.

Awọn itọkasi: Ipadabọ tabi refractory (R/R) ti o tobi B-cell lymphoma (LBCL).

Awọn akiyesi: Breyanzi jẹ itọju ailera apilẹṣẹ in vitro ti o da lori lentivirus, ati itọju ailera CAR-T kẹrin ti a fọwọsi fun tita ni agbaye, ti o fojusi CD19.Ifọwọsi ti Breyanzi jẹ iṣẹlẹ pataki kan fun Bristol-Myers Squibb ni aaye ti imunotherapy cellular, eyiti Bristol-Myers gba nigbati o gba Celgene fun $ 74 bilionu ni ọdun 2019.

(10) Abecma

Ile-iṣẹ: Ajọpọ-ni idagbasoke nipasẹ Bristol-Myers Squibb (BMS) ati bluebird bio.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu Kẹta 2021.

Awọn itọkasi: Ipadabọ tabi refractory ọpọ myeloma.

Awọn akiyesi: Abecma jẹ lentivirus ti o da lori itọju ailera apilẹjẹ vitro, itọju ailera sẹẹli CAR-T akọkọ ni agbaye ti o fojusi BCMA, ati itọju ailera CAR-T karun ti FDA fọwọsi.Ilana oogun naa ni lati ṣafihan olugba chimeric BCMA lori awọn sẹẹli T autologous alaisan nipasẹ iyipada jiini ti o ni ilaja lentivirus ni fitiro.Ṣaaju idapo ti oogun jiini sẹẹli, alaisan gba awọn agbo ogun meji ti cyclophosphamide ati fludarabine fun itọju iṣaaju.Itọju lati yọ awọn sẹẹli T ti ko yipada kuro ninu alaisan, ati lẹhinna fi awọn sẹẹli T ti a ti yipada pada si ara alaisan lati wa ati pa awọn sẹẹli alakan ti n ṣalaye BCMA.

(11) Libmeldy

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Orchard Therapeutics.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union fun atokọ ni Oṣu kejila ọdun 2020.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti metachromatic leukodystrophy (MLD).

Awọn akiyesi: Libmeldy jẹ itọju ailera apilẹṣẹ ti o da lori iyipada jiini lentiviral in vitro ti awọn sẹẹli CD34+ autologous.Awọn data ile-iwosan fihan pe idapo iṣọn-ẹjẹ ẹyọkan ti Libmeldy jẹ doko ni iyipada ipa-ọna ti ibẹrẹ MLD ati moto ti o lagbara ati ailagbara oye ni awọn alaisan ti ko ni itọju ti ọjọ-ori kanna.

(12) Benoda

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ WuXi Junuo.

Akoko si ọja: Ifowosi fọwọsi nipasẹ NMPA ni Oṣu Kẹsan 2021.

Awọn itọkasi: Itoju ti ifasẹyin tabi refractory B-cell lymphoma (r / r LBCL) ni awọn alaisan agbalagba lẹhin ila-keji tabi diẹ ẹ sii itọju ailera.

Awọn akiyesi: Benoda jẹ itọju ailera jiini CD19 CAR-T, ati pe o tun jẹ ọja akọkọ ti WuXi Junuo.O jẹ ọja CAR-T keji ti a fọwọsi ni Ilu China, ayafi fun ifasẹyin/lymfoma B-cell nla.Ni afikun, WuXi Junuo tun ngbero lati ṣe agbekalẹ abẹrẹ Ruiki Orenza fun itọju ti awọn oriṣiriṣi awọn itọkasi miiran, pẹlu lymphoma follicular (FL), lymphoma cell mantle (MCL), lukimia lymphocytic onibaje (CLL), ila-keji tan kaakiri B-cell lymphoma (DLBCL) ati lukimia lymphoblastic nla (GBOGBO).

(13) CARVYKTI

Ile-iṣẹ: Ọja ti a fọwọsi akọkọ ti Legend Bio.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Kínní 2022.

Awọn itọkasi: Itoju ti ifasẹyin tabi refractory multiple myeloma (R/R MM).

Awọn akiyesi: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, ti a tọka si bi Cilta-cel) jẹ itọju ajẹsara ajẹsara sẹẹli CAR-T pẹlu awọn aporo inu agbegbe meji ti o fojusi antigen maturation cell (BCMA).Awọn data fihan pe CARVYKTI ṣe afihan oṣuwọn idahun gbogbogbo ti o to 98% ni awọn alaisan ti o ni ifasẹyin tabi ti o ni iyipada pupọ myeloma ti o ti gba mẹrin tabi diẹ ẹ sii awọn itọju ailera, pẹlu awọn inhibitors proteasome, immunomodulators, ati anti-CD38 monoclonal antibodies.

2. Ni vivo itọju ailera da lori gbogun ti fekito

(1) Akọbi / atunbi

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Shenzhen Saibainuo Company.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi fun atokọ ni Ilu China ni ọdun 2003.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti squamous cell carcinoma ti ori ati ọrun.

Awọn akiyesi: Recombinant human p53 abẹrẹ adenovirus Gendicine/Jinshengsheng jẹ oogun itọju apilẹṣẹ adenovirus vector pẹlu awọn ẹtọ ohun-ini ominira ti o jẹ ti Ile-iṣẹ Shenzhen Saibainuo.Awọn oògùn ti wa ni kq deede eda eniyan tumo suppressor pupọ p53 ati ki o artificially títúnṣe recombinant replication-aipe Human adenovirus iru 5 ni kq ti eda eniyan adenovirus iru 5. Awọn tele ni akọkọ be ti awọn oògùn lati exert egboogi-tumo ipa, ati awọn igbehin o kun ìgbésẹ bi a ti ngbe.Fekito adenovirus gbe jiini ti itọju ailera p53 sinu sẹẹli ibi-afẹde, o si ṣe afihan jiini suppressor tumo p53 ninu sẹẹli ibi-afẹde.Ọja naa le ṣe atunṣe ọpọlọpọ awọn jiini egboogi-akàn ati isalẹ-ṣe ilana awọn iṣẹ ti ọpọlọpọ awọn oncogenes, nitorinaa imudara ipa ipakokoro ti ara ati iyọrisi idi ti pipa awọn èèmọ.

(2) Rigvir

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ ile-iṣẹ Latvia Latima.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi ni Latvia ni ọdun 2004.

Awọn itọkasi: Fun itọju melanoma.

Awọn akiyesi: Rigvir jẹ itọju ailera apilẹṣẹ ti o da lori apilẹṣẹ-iyipada ECHO-7 enterovirus vector, eyiti o ti lo ni Latvia, Estonia, Polandii, Armenia, Belarus ati awọn aaye miiran, ati pe o tun forukọsilẹ pẹlu EMA ti European Union..Awọn ọran ile-iwosan ni ọdun mẹwa sẹhin ti fihan pe ọlọjẹ oncolytic Rigvir jẹ ailewu ati imunadoko, ati pe o le ni ilọsiwaju oṣuwọn iwalaaye ti awọn alaisan melanoma nipasẹ awọn akoko 4-6.Ni afikun, itọju ailera naa tun dara fun ọpọlọpọ awọn aarun miiran, pẹlu akàn colorectal, akàn pancreatic, akàn àpòòtọ.akàn, akàn kíndìnrín, akàn pirositeti, akàn ẹdọfóró, akàn uterine, lymphosarcoma, abbl.

(3) Oncorine/Ankerui

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi fun atokọ ni Ilu China ni ọdun 2005.

Awọn itọkasi: Itoju ti awọn èèmọ ori ati ọrun, akàn ẹdọ, akàn pancreatic, akàn ara ati awọn aarun miiran.

Awọn akiyesi: Oncorine jẹ ọja itọju Jiini ọlọjẹ oncolytic nipa lilo adenovirus bi fekito kan.Adenovirus oncolytic ti o gba le ṣe ẹda ni pato ninu awọn èèmọ ti ko ni tabi jiini p53 ajeji, nfa lysis cell tumo, nitorina pipa awọn sẹẹli tumo.laisi ibajẹ awọn sẹẹli deede.Awọn abajade ile-iwosan fihan pe Anke Rui ni aabo to dara ati imunadoko fun ọpọlọpọ awọn èèmọ buburu.

(4) Glybera

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ uniQure.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi ni Yuroopu ni ọdun 2012.

Awọn itọkasi: itọju ti aipe lipoprotein lipase (LPLD) pẹlu àìdá tabi awọn iṣẹlẹ loorekoore ti pancreatitis laibikita ounjẹ ọra ti o ni ihamọ muna.

Awọn akiyesi: Glybera (alipogene tiparvovec) jẹ oogun itọju Jiini ti o da lori AAV bi fekito kan.Itọju ailera yii nlo AAV bi fekito lati gbe jiini itọju ailera LPL sinu awọn sẹẹli iṣan, ki awọn sẹẹli ti o ni ibamu le ṣe iye kan ti lipoprotein lipase, O ṣe ipa kan ninu imukuro arun, ati pe itọju ailera yii jẹ doko fun igba pipẹ lẹhin iṣakoso kan (ipa le ṣiṣe ni fun ọdun pupọ).A yọ oogun naa kuro ni ọdun 2017, ati awọn idi fun piparẹ rẹ le jẹ ibatan si awọn nkan meji: idiyele ti o ga pupọ ati ibeere ọja to lopin.Iwọn apapọ iye owo itọju oogun kan ga to miliọnu kan dọla AMẸRIKA, ati pe alaisan kan ṣoṣo ti ra ati lo o titi di isisiyi.Botilẹjẹpe ile-iṣẹ iṣeduro iṣoogun san pada fun 900,000 dọla AMẸRIKA, o tun jẹ ẹru nla fun ile-iṣẹ iṣeduro.Ni afikun, itọkasi fun oogun naa jẹ toje pupọ, pẹlu iwọn isẹlẹ ti iwọn 1 ni 1 miliọnu ati oṣuwọn giga ti aiṣedeede.

(5) Itumọ

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Amgen.

Akoko si ọja: Ni ọdun 2015, o fọwọsi fun atokọ ni Amẹrika ati European Union.

Awọn itọkasi: Itoju awọn ọgbẹ melanoma ti a ko le yọ kuro patapata nipasẹ iṣẹ abẹ.

Awọn akiyesi: Imlygic jẹ atunṣe jiini (piparẹ awọn ICP34.5 ati ICP47 awọn ajẹkù jiini rẹ, ati fifi sii granulocyte-macrophage colony-stimulating factor GM-CSF sinu kokoro naa) attenuated Herpes simplex virus type 1 (HSV-1) oncolytic virus, akọkọ ti FDA-ifọwọsi kokoro-arun.Ọna ti iṣakoso jẹ abẹrẹ intralesional.Abẹrẹ taara sinu awọn ọgbẹ melanoma le fa rupture ti awọn sẹẹli tumo ati tusilẹ awọn antigens ti ari tumo ati GM-CSF lati ṣe igbelaruge awọn idahun ajẹsara egboogi-tumor.

(6) Luxturna

Ile-iṣẹ: Ti dagbasoke nipasẹ Spark Therapeutics, oniranlọwọ Roche kan.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni ọdun 2017, ati lẹhinna fọwọsi fun tita ni Yuroopu ni ọdun 2018.

Awọn itọkasi: Fun itọju awọn ọmọde ati awọn agbalagba pẹlu ipadanu iran nitori awọn iyipada ninu ẹda ilọpo meji ti jiini RPE65 ṣugbọn pẹlu awọn nọmba to to ti awọn sẹẹli retinal ti o le yanju.

Awọn akiyesi: Luxturna jẹ itọju ailera ti o da lori AAV ti o jẹ abojuto nipasẹ abẹrẹ subretinal.Itọju ailera ti ajẹsara nlo AAV2 gẹgẹbi olutọpa lati ṣafihan ẹda iṣẹ-ṣiṣe ti jiini RPE65 deede sinu awọn sẹẹli retinal ti alaisan, ki awọn sẹẹli ti o ni ibamu ṣe afihan amuaradagba RPE65 deede lati san aiṣedeede ti amuaradagba RPE65 alaisan, nitorina imudarasi iran alaisan.

(7) Zolgensma

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ AveXis, oniranlọwọ ti Novartis.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu Karun ọdun 2019.

Awọn itọkasi: Itoju ti atrophy ti iṣan ti ọpa ẹhin (Spinal Muscular Atrophy, SMA) awọn alaisan labẹ ọdun 2.

Awọn akiyesi: Zolgensma jẹ itọju ailera pupọ ti o da lori fekito AAV.Oogun yii jẹ ero itọju ọkan-akoko kan fun atrophy ti iṣan ti ọpa ẹhin ti a fọwọsi fun tita ni agbaye.oju-iwe, jẹ ilọsiwaju pataki kan.Itọju apilẹṣẹ yii nlo vector scAAV9 lati ṣafihan jiini SMN1 deede sinu awọn alaisan nipasẹ idapo iṣọn-ẹjẹ, ti n ṣe amuaradagba SMN1 deede, nitorinaa imudarasi iṣẹ ti awọn sẹẹli ti o kan gẹgẹbi awọn neuronu mọto.Ni idakeji, awọn oogun SMA Spinraza ati Evrysdi nilo iwọn lilo leralera fun igba pipẹ, pẹlu Spinraza ti a nṣakoso bi abẹrẹ ọpa-ẹhin ni gbogbo oṣu mẹrin, ati Evrysdi, oogun ẹnu ojoojumọ.

(8) Ṣọra

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Akoko lati ta ọja: Ifọwọsi ni majemu lati Ile-iṣẹ ti Ilera ti Ilu Japan, Iṣẹ ati Itọju (MHLW) ni Oṣu Karun ọdun 2021.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti glioma buburu.

Awọn akiyesi: Delytact jẹ ọja itọju jiini ọlọjẹ oncolytic kẹrin ti a fọwọsi ni agbaye ati ọja ọlọjẹ oncolytic akọkọ ti a fọwọsi fun itọju glioma buburu.Delytact jẹ ọlọjẹ oncolytic iru 1 (HSV-1) ti a ṣe nipasẹ jiini nipasẹ Dokita Todo ati awọn ẹlẹgbẹ.Delytact ṣafihan afikun iyipada piparẹ sinu jiini G207 ti iran-keji HSV-1, imudara ẹda ti o yan ninu awọn sẹẹli alakan ati ifakalẹ ti awọn idahun ajẹsara ti o lodi si tumo, lakoko ti o ṣetọju profaili aabo giga.Delytact jẹ iran-kẹta akọkọ oncolytic HSV-1 lọwọlọwọ ni igbelewọn ile-iwosan.Ifọwọsi Delytact ni Japan da lori idanwo ile-iwosan Alakoso 2 apa kan kan.Ni awọn alaisan ti o ni glioblastoma loorekoore, Delytact pade aaye ipari akọkọ ti iwalaaye ọdun kan, ati awọn abajade fihan pe Delytact ṣe dara julọ ju G207 lọ.Atunṣe ti o lagbara ati iṣẹ antitumor ti o ga julọ.Eyi munadoko ninu awọn awoṣe tumo ti o lagbara pẹlu igbaya, prostate, schwannoma, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, malignant peripheral nerve sheath èèmọ ati akàn tairodu.

(9) Upstaza

Ile-iṣẹ: Ti dagbasoke nipasẹ PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ EU ni Oṣu Keje 2022.

Itọkasi: Fun aipe L-amino acid decarboxylase (AADC) aromatic, ti a fọwọsi fun itọju awọn alaisan 18 osu ti ọjọ ori ati agbalagba.

Awọn akiyesi: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) jẹ itọju jiini ninu vivo nipa lilo ọlọjẹ ti o ni ibatan adeno 2 (AAV2) bi fekito kan.Alaisan naa ni aisan nitori iyipada kan ninu jiini ti n ṣe koodu enzymu AADC.AAV2 gbe jiini ti o ni ilera ti n ṣe koodu enzymu AADC.Ipa itọju ailera ti waye ni irisi isanpada jiini.Ni imọran, iwọn lilo kan jẹ doko fun igba pipẹ.O jẹ itọju ailera jiini akọkọ ti o ta ọja taara taara sinu ọpọlọ.Aṣẹ tita naa wulo fun gbogbo awọn orilẹ-ede ọmọ ẹgbẹ EU 27, bakanna bi Iceland, Norway ati Liechtenstein.

(9) Roctavian

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ EU ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2022.

Awọn itọkasi: Fun itọju awọn alaisan agbalagba ti o ni hemophilia A ti o nira laisi itan-akọọlẹ ti idinamọ ifosiwewe FVIII ati odi antibody AAV5.

Awọn akiyesi: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) nlo AAV5 bi fekito ati lilo HLP olupolowo-ẹdọ-ẹdọ eniyan lati wakọ ikosile ti ifosiwewe coagulation eniyan mẹjọ (FVIII) pẹlu aaye B ti paarẹ.Ipinnu ti Igbimọ Yuroopu lati fọwọsi titaja ti valoctocogene roxaparvovec da lori data gbogbogbo ti eto idagbasoke ile-iwosan ti oogun naa.Lara wọn, ipele III iwadii ile-iwosan GENEr8-1 fihan pe ni akawe pẹlu data ti ọdun ṣaaju iforukọsilẹ, lẹhin idapo kan ti valoctocogene roxaparvovec, Awọn koko-ọrọ ni oṣuwọn ẹjẹ ti o dinku ni pataki lododun (ABR), lilo loorekoore ti awọn igbaradi ifosiwewe VIII (F8) amuaradagba, tabi ilosoke pataki ninu iṣẹ F8 ninu ẹjẹ ara.Lẹhin awọn ọsẹ mẹrin ti itọju, lilo F8 lododun ti awọn koko-ọrọ ati ABR ti o nilo itọju ti dinku nipasẹ 99% ati 84%, lẹsẹsẹ, iyatọ pataki ti iṣiro (p<0.001).Profaili aabo jẹ ọjo, laisi awọn koko-ọrọ ti o ni iriri idinamọ ifosiwewe F8, aiṣedeede, tabi awọn ipa ẹgbẹ thrombotic, ati pe ko si awọn iṣẹlẹ ikolu to ṣe pataki ti itọju (SAEs) ti o royin.

3. Kekere nucleic acid oloro

(1) Vitravene

Ile-iṣẹ: Ajọpọ ni idagbasoke nipasẹ Ionis Pharma (eyiti o jẹ Isis Pharma) ati Novartis.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ati EU EMA ni ọdun 1998 ati 1999.

Awọn itọkasi: Fun itọju cytomegalovirus retinitis ni awọn alaisan ti o ni kokoro-arun HIV.

Awọn akiyesi: Vitravene jẹ oogun oligonucleotide antisense ati oogun oligonucleotide akọkọ ti a fọwọsi fun tita ni agbaye.Ni ibẹrẹ ọja naa, ibeere ọja fun awọn oogun egboogi-cytomegalovirus jẹ iyara pupọ;lẹhinna nitori idagbasoke ti itọju ailera antiretroviral ti nṣiṣe lọwọ pupọ, nọmba awọn ọran cytomegalovirus lọ silẹ ni kiakia.Nitori ibeere ọja kekere, oogun naa ti tu silẹ ni ọdun 2002 ati yiyọkuro 2006 ni awọn orilẹ-ede EU ati AMẸRIKA.

(2) Macugen

Ile-iṣẹ: Ajọpọ-ni idagbasoke nipasẹ Pfizer ati Eyetech.

Akoko si tita: Ti fọwọsi fun kikojọ ni Amẹrika ni ọdun 2004.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti ibajẹ macular ti o ni ibatan ọjọ-ori neovascular.

Awọn akiyesi: Macugen jẹ oogun oligonucleotide ti a ṣe atunṣe pegylated ti o le fojusi ati sopọ mọ ifosiwewe idagbasoke endothelial ti iṣan (VEGF165 isoform), ati pe o nṣakoso nipasẹ abẹrẹ intravitreal.

(3) Defitelio

Ile-iṣẹ: Ni idagbasoke nipasẹ Jazz.

Akoko lati ta ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union ni ọdun 2013, ati fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu Kẹta 2016.

Awọn itọkasi: Fun itọju arun iṣọn-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹjẹ-ẹjẹ-aisan ti o ni nkan ṣe pẹlu kidirin tabi ailagbara ẹdọforo lẹhin gbigbe-ẹyin sẹẹli hematopoietic stem cell.

Awọn akiyesi: Defitelio jẹ oogun oligonucleotide, adalu oligonucleotides pẹlu awọn ohun-ini plasmin.O ti yọkuro ni ọdun 2009 fun awọn idi iṣowo.

(4) Kynamro

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ionis Pharma ati Kastle.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi ni Amẹrika bi oogun orukan ni ọdun 2013.

Awọn itọkasi: Fun itọju adjuvant ti homozygous familial hypercholesterolemia.

Awọn akiyesi: Kynamro jẹ oogun oligonucleotide antisense, antisense oligonucleotide ti o fojusi apo B-100 mRNA eniyan.Kynamro ti wa ni abojuto bi 200 mg subcutaneously lẹẹkan ni ọsẹ kan.

(5) Spinraza

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ionis Pharmaceuticals.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu kejila ọdun 2016.

Awọn itọkasi: Fun itọju atrophy ti iṣan ti ọpa ẹhin (SMA).

Awọn akiyesi: Spinraza (nusinersen) jẹ oogun oligonucleotide antisense.Spinraza le yi splicing RNA ti jiini SMN2 pada nipasẹ sisopọ si aaye splicing ti SMN2 exon 7, nitorinaa jijẹ iṣelọpọ ti amuaradagba SMN ti o ṣiṣẹ ni kikun.Ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2016, BIOGEN Corporation lo aṣayan rẹ lati gba awọn ẹtọ agbaye ti Spinraza.Spinraza bẹrẹ idanwo ile-iwosan akọkọ rẹ ninu eniyan ni ọdun 2011. Ni ọdun 5 nikan, FDA fọwọsi ni ọdun 2016, ti n ṣe afihan idanimọ kikun ti FDA ti ipa rẹ.A fọwọsi oogun naa fun tita ni Ilu China ni Oṣu Kẹrin ọdun 2019. Gbogbo ilana itẹwọgba ti Spinraza ni Ilu China kere ju oṣu mẹfa 6.O ti jẹ ọdun 2 ati oṣu meji lati igba ti Spinraza ti kọkọ fọwọsi ni Amẹrika.Iru kan blockbuster ajeji toje arun titun oògùn wa ni Iyara ti kikojọ ni Ilu China ti yara pupọ tẹlẹ.Eyi tun jẹ nitori “Akiyesi lori itusilẹ ti Atokọ akọkọ ti Awọn Oògùn Titun Titun Ni kiakia fun Iwadi Iwosan” ti Ile-iṣẹ fun Igbelewọn Oògùn ni Oṣu kọkanla ọjọ 1, ọdun 2018, eyiti o wa ninu ipele akọkọ ti 40 bọtini awọn oogun tuntun ajeji fun atunyẹwo isare, ati Spinraza wa ni ipo.

(6) Exondy 51

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ AVI BioPharma (nigbamii fun lorukọmii Sarepta Therapeutics).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu Kẹsan 2016.

Awọn itọkasi: Fun itọju Duchenne muscular dystrophy (DMD) pẹlu iyipada pupọ DMD ni exon 51 skipping gene.

Awọn akiyesi: Exondys 51 jẹ oogun oligonucleotide antisense.Oligonucleotide antisense le so mọ ipo exon 51 ti ami-mRNA ti jiini DMD, ti o fa idasile mRNA ti o dagba.Excision, nitorinaa atunse apa kan fireemu kika mRNA, ṣe iranlọwọ fun alaisan lati ṣajọpọ diẹ ninu awọn fọọmu iṣẹ ṣiṣe ti dystrophin ti o kuru ju amuaradagba deede, nitorinaa imudarasi awọn ami aisan alaisan.

(7) Tegsedi

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ionis Pharmaceuticals.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union fun tita ni Oṣu Keje ọdun 2018.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti transthyretin amyloidosis ajogun (hATTR).

Awọn akiyesi: Tegsedi jẹ oogun antisense oligonucleotide ti o fojusi transthyretin mRNA.O jẹ oogun akọkọ ti a fọwọsi ni agbaye fun itọju hatTR.Ọna ti iṣakoso jẹ abẹrẹ subcutaneous.Oogun naa dinku iṣelọpọ ti amuaradagba ATTR nipasẹ ifọkansi mRNA ti transthyretin (ATTR), ati pe o ni ipin eewu anfani to dara ni itọju ATTR.Bẹni ipele aisan tabi wiwa ti cardiomyopathy ko ṣe pataki.

(8) Onpattro

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Alnylam ati Sanofi.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi fun kikojọ ni Amẹrika ni ọdun 2018.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti transthyretin amyloidosis ajogun (hATTR).

Awọn akiyesi: Onpattro jẹ oogun siRNA kan ti o fojusi transthyretin mRNA, eyiti o dinku iṣelọpọ ti amuaradagba ATTR ninu ẹdọ ati ikojọpọ awọn ohun idogo amyloid ninu awọn ara agbeegbe nipa ifọkansi mRNA ti transthyretin (ATTR)., nitorina ni ilọsiwaju ati imukuro awọn aami aisan aisan.

(9) Givlaari

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Alnylam Corporation.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu kọkanla ọdun 2019.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti hepatic porphyria nla (AHP) ninu awọn agbalagba.

Awọn akiyesi: Givlaari jẹ oogun siRNA, oogun siRNA keji ti a fọwọsi fun tita lẹhin Onpattro.Oogun naa ni a ṣakoso ni abẹ-ara ati pe o fojusi mRNA fun ibajẹ ti amuaradagba ALAS1.Itọju Givlaari oṣooṣu le ṣe pataki ati ni itarara lati dinku ipele ALAS1 ninu ẹdọ, nitorinaa idinku awọn ipele ti neurotoxic ALA ati PBG si iwọn deede, nitorinaa Mu awọn ami aisan ti alaisan kuro.Awọn data fihan pe awọn alaisan ti a tọju pẹlu Givlaari ni idinku 74% ninu nọmba awọn ifunra arun ni akawe si ẹgbẹ pilasibo.

(10) Vyondys53

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Sarepta Therapeutics.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu kejila ọdun 2019.

Itọkasi: Fun itọju awọn alaisan DMD pẹlu dystrophin gene exon 53 splice iyipada.

Awọn akiyesi: Vyondys 53 jẹ oogun antisense oligonucleotide.Oogun oligonucleotide naa fojusi ilana splicing ti iṣaaju dystrophin mRNA.Ninu ilana aiṣe-taara ti iṣaaju dystrophin mRNA, ita Exon 53 ti pin sita ni apakan, ie ko wa lori mRNA ti o dagba, ati pe a ṣe apẹrẹ lati ṣe agbejade amuaradagba dystrophin kan ti o ge ṣugbọn o tun ṣiṣẹ, nitorinaa imudara agbara adaṣe ni awọn alaisan.

(11) Waylivra

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ionis Pharmaceuticals ati awọn oniranlọwọ Akcea Therapeutics.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ Ile-iṣẹ Oogun Yuroopu (EMA) ni Oṣu Karun ọdun 2019.

Itọkasi: Gẹgẹbi itọju ailera si ounjẹ iṣakoso ni awọn alaisan agbalagba ti o ni aarun chylomicronemia idile (FCS).

Awọn akiyesi: Waylivra jẹ oogun oligonucleotide antisense, eyiti o jẹ oogun akọkọ ti a fọwọsi fun itọju FCS ni agbaye.

(12) Leqvio

Ile-iṣẹ: Ni idagbasoke nipasẹ Novartis.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ EU ni Oṣu kejila ọdun 2020.

Awọn itọkasi: Fun itọju hypercholesterolemia akọkọ agbalagba (heterozygous familial ati ti kii ṣe idile) tabi dyslipidemia adalu.

Awọn akiyesi: Leqvio jẹ oogun siRNA ti o fojusi PCSK9 mRNA.O jẹ idasile idaabobo awọ akọkọ ni agbaye (LDL-C) itọju ailera siRNA.Ọna ti iṣakoso jẹ abẹrẹ subcutaneous.Oogun naa n ṣiṣẹ nipasẹ kikọlu RNA si isalẹ awọn ipele amuaradagba PCSK9, eyiti o dinku awọn ipele LDL-C.Awọn data ile-iwosan fihan pe Leqvio le dinku LDL-C nipa isunmọ 50% ninu awọn alaisan ti awọn ipele LDL-C ko le dinku si awọn ipele ibi-afẹde laibikita awọn iwọn ifarada ti o pọju ti awọn statins.

(13) Oxlumo

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Alnylam Pharmaceuticals.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ EU ni Oṣu kọkanla ọdun 2020.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti hyperoxaluria akọkọ iru 1 (PH1).

Awọn akiyesi: Oxlumo jẹ oogun siRNA ti o dojukọ hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, eyiti a nṣe abojuto labẹ awọ ara.Oogun naa ni idagbasoke nipa lilo imọ-ẹrọ isọdọmọ kemikali ESC-GalNAc imudara imudara tuntun ti Alnylam, eyiti o jẹ ki awọn siRNA ti a nṣakoso labẹ awọ ara pẹlu itẹramọṣẹ nla ati imunadoko.Oogun naa ṣe ifọkansi ibajẹ tabi idinamọ ti hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, dinku ipele ti glycolate oxidase ninu ẹdọ, ati lẹhinna lo sobusitireti ti o nilo fun iṣelọpọ oxalate ati dinku iṣelọpọ oxalate lati ṣakoso ilọsiwaju arun ati ilọsiwaju awọn ami aisan ninu awọn alaisan.

(14) Viltepso

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ NS Pharma, oniranlọwọ ti Nippon Shinyaku.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2020.

Awọn itọkasi: Fun itọju Duchenne muscular dystrophy (DMD) pẹlu iyipada pupọ DMD ni exon 53 skipping gene.

Awọn akiyesi: Viltepso jẹ oogun phosphorodiamide morpholino oligonucleotide.Oogun oligonucleotide yii le sopọ si ipo exon 53 ti ami-mRNA ti jiini DMD, ti o fa idasile mRNA ti o dagba.Exon ti yọkuro ni apakan, nitorinaa atunṣe ni apakan fireemu kika mRNA, ṣe iranlọwọ fun alaisan lati ṣajọpọ diẹ ninu awọn fọọmu iṣẹ ṣiṣe ti dystrophin ti o kuru ju amuaradagba deede, nitorinaa imudarasi awọn ami aisan alaisan.

(15) Amvuttra (vutrisiran)

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Alnylam Pharmaceuticals.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA ni Oṣu Karun ọdun 2022.

Awọn itọkasi: Fun itọju agbalagba transthyretin amyloidosis ajogunba pẹlu polyneuropathy (hATTR-PN).

Awọn akiyesi: Amvuttra (Vutrisiran) jẹ oogun siRNA ti o fojusi transthyretin (ATTR) mRNA, eyiti o jẹ abojuto nipasẹ abẹrẹ abẹlẹ.Vutrisiran jẹ apẹrẹ ti o da lori Alnylam's Imudara Kemistri Imudara (ESC) -GalNAc Syeed ifijiṣẹ conjugated pẹlu agbara ti o pọ si ati iduroṣinṣin ti iṣelọpọ.Ifọwọsi ti itọju ailera naa da lori data 9-osu lati inu iwadi ile-iwosan ti Ipele III (HELIOS-A), pẹlu awọn abajade apapọ ti o fihan pe itọju ailera naa dara si awọn aami aisan ti hATTR-PN, pẹlu diẹ ẹ sii ju 50% ti awọn alaisan ti n yi pada tabi idaduro ilọsiwaju.

4. Miiran Jiini ailera oloro

(1) Rexin-G

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Epeius Biotech.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ Ounje ati Oògùn Philippine (BFAD) ni ọdun 2005.

Awọn itọkasi: Fun itọju awọn aarun to ti ni ilọsiwaju ti o ni sooro si chemotherapy.

Awọn akiyesi: Rexin-G jẹ abẹrẹ nanoparticle ti o kojọpọ pupọ.O ṣafihan jiini mutant cyclin G1 sinu awọn sẹẹli ibi-afẹde nipasẹ fekito retroviral lati pa awọn èèmọ to lagbara ni pato.Ọna ti iṣakoso jẹ idapo iṣan inu.Gẹgẹbi oogun ti a fojusi tumọ ti o n wa taratara ati pa awọn sẹẹli alakan metastatic run, o ni ipa kan lori awọn alaisan ti ko ni doko lodi si awọn oogun alakan miiran, pẹlu awọn onimọ-jinlẹ ìfọkànsí.

(2) Neovasculgen

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ile-iṣẹ sẹẹli stem Human.

Akoko Akojọ: Ti fọwọsi fun kikojọ ni Russia ni Oṣu kejila ọjọ 7, ọdun 2011, ati lẹhinna ṣe atokọ ni Ukraine ni ọdun 2013.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti arun inu iṣọn agbeegbe, pẹlu ischemia ẹsẹ ti o lagbara.

Awọn akiyesi: Neovasculgen jẹ itọju ailera ti o da lori DNA plasmid ninu eyiti o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o jẹ ki o wa ninu awọn alaisan.

(3) Collategene

Ile-iṣẹ: Ajọpọ-ni idagbasoke nipasẹ Ile-ẹkọ giga Osaka ati awọn ile-iṣẹ olu iṣowo.

Akoko kikojọ: Ti fọwọsi nipasẹ Ile-iṣẹ ti Ilera ti Ilu Japan, Iṣẹ ati Awujọ fun atokọ ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2019.

Awọn itọkasi: Itoju ti ischemia kekere ti o lagbara.

Awọn akiyesi: Collategene jẹ itọju ailera apilẹṣẹ ti o da lori plasmid, oogun oogun apilẹṣẹ abinibi akọkọ abinibi Japanese ti o ṣe nipasẹ AnGes.Ẹya akọkọ ti oogun yii jẹ plasmid ihoho ti o ni ilana-jiini ti ifosiwewe idagbasoke hepatocyte eniyan (HGF).Ti a ba fi oogun naa sinu awọn iṣan ti awọn ẹsẹ isalẹ, HGF ti a fihan yoo ṣe igbelaruge iṣelọpọ ti awọn ohun elo ẹjẹ titun ni ayika awọn ohun elo ẹjẹ ti o wa ni pipade.Awọn idanwo ile-iwosan ti jẹrisi imunadoko rẹ ni imudarasi awọn ọgbẹ.

OPIN