Awọn Jiini jẹ awọn ẹya jiini ipilẹ ti o ṣakoso awọn ami-ara.Ayafi fun awọn Jiini ti diẹ ninu awọn ọlọjẹ, eyiti o jẹ ti RNA, awọn Jiini ti ọpọlọpọ awọn ohun alumọni ni o ni DNA..Pupọ awọn arun ti awọn ohun alumọni ni o ṣẹlẹ nipasẹ ibaraenisepo laarin awọn Jiini ati agbegbe.Itọju Jiini le ṣe arowoto ni pataki tabi dinku ọpọlọpọ awọn arun.Itọju Jiini ni a gba pe o jẹ iyipada ni aaye oogun ati ile elegbogi.Awọn oogun itọju Jiini ni ọna ti o gbooro pẹlu ti o da lori awọn oogun DNA ti a ṣe atunṣe (gẹgẹbi awọn oogun itọju apilẹ vivo ti o da lori awọn aarun ọlọjẹ, awọn oogun itọju apilẹ in vitro, awọn oogun plasmid ihoho, ati bẹbẹ lọ) ati awọn oogun RNA (gẹgẹbi awọn oogun oligonucleotide antisense, awọn oogun siRNA, ati itọju apilẹjẹ mRNA, ati bẹbẹ lọ);Oye dín Awọn oogun itọju Jiini ni pataki pẹlu awọn oogun DNA plasmid, awọn oogun itọju Jiini ti o da lori awọn aapọn gbogun, awọn oogun itọju Jiini ti o da lori awọn aapọn kokoro-arun, awọn ọna ṣiṣe ṣiṣatunṣe pupọ, ati awọn oogun itọju ailera sẹẹli fun iyipada apilẹṣẹ in fitiro.Lẹhin awọn ọdun ti idagbasoke tortuous, awọn oogun itọju Jiini ti ṣaṣeyọri awọn abajade ile-iwosan iwuri.(Kii ka awọn ajesara DNA ati awọn ajesara mRNA) Ni lọwọlọwọ, awọn oogun oogun apilẹṣẹ 45 ti ni ifọwọsi fun tita ni agbaye.Apapọ awọn itọju apilẹṣẹ 9 ni a ti fọwọsi fun tita ni ọdun yii, pẹlu awọn itọju jiini 7 ti a fọwọsi fun tita fun igba akọkọ ni ọdun yii, eyun: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin ati Ebvallo, (Akiyesi: Awọn meji miiran ni a fọwọsi ni Amẹrika, ti a fọwọsi ni ipilẹṣẹ ti Zlote ni Amẹrika ni ọdun yii. fun tita ni Ilu Amẹrika ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2022, ati pe o fọwọsi fun tita nipasẹ European Union ni ọdun 2019; .) Pẹlu ifilọlẹ awọn ọja itọju Jiini pupọ ati siwaju sii ati idagbasoke iyara ti imọ-ẹrọ itọju Jiini, itọju ailera jiini ti fẹrẹ de akoko idagbasoke iyara.

Pipin ti itọju ailera apilẹṣẹ (orisun aworan: Bio-Matrix)

Nkan yii ṣe atokọ awọn itọju jiini 45 (laisi awọn ajesara DNA ati awọn ajesara mRNA) ti o ti fọwọsi fun titaja.

1. In vitro itọju ailera

(1) Strimvelis

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ GlaxoSmithKline (GSK).

Akoko si ọja: O ti fọwọsi fun tita nipasẹ European Union ni Oṣu Karun ọdun 2016.

Awọn itọkasi: Fun itọju ailera ajẹsara apapọ ti o lagbara (SCID).

Awọn akiyesi: Ilana gbogbogbo ti itọju ailera yii ni lati kọkọ gba awọn sẹẹli hematopoietic ti ara ẹni ti alaisan, faagun ati ṣe aṣa wọn ni fitiro, lẹhinna lo retrovirus lati ṣafihan ẹda ADA kan (adenosine deaminase) ẹda iṣẹ kan sinu awọn sẹẹli hematopoietic, ati nikẹhin fun awọn sẹẹli hematopoietic ti a ti yipada ti tun pada sinu ara.Awọn abajade ile-iwosan fihan pe oṣuwọn iwalaaye ọdun 3 ti awọn alaisan ADA-SCID ti a tọju pẹlu Strimvelis jẹ 100%.

(2) Zalmoxis

Ile-iṣẹ: Ti a ṣe nipasẹ Ilu Italia MolMed.

Akoko si ọja: Ti gba aṣẹ titaja ni majemu lati European Union ni ọdun 2016.

Awọn itọkasi: O ti wa ni lilo fun adjuvant ailera ti eto ajẹsara ti awọn alaisan lẹhin hematopoietic stem cell asopo.

Awọn akiyesi: Zalmoxis jẹ ẹya allogeneic T cell igbẹmi ara ẹni jiini ajẹsara ajẹsara ti a ṣe atunṣe nipasẹ awọn fekito retroviral.Ọna yii nlo awọn olutọpa retroviral lati ṣe atunṣe awọn sẹẹli T-ara ti ara ẹni, ki awọn sẹẹli T ti o ni iyipada ti ara ẹni ṣe afihan 1NGFR ati HSV-TK Mut2 awọn jiini igbẹmi ara ẹni gba eniyan laaye lati lo awọn oogun ganciclovir (ganciclovir) ni eyikeyi akoko lati pa awọn sẹẹli T ti o fa awọn aati ajẹsara ti ko dara, ṣe idiwọ ti o ṣeeṣe siwaju sii ibajẹ ti awọn alaisan GVHD, ati pese iṣẹ ajẹsara postoperative EscoCT.

(3) Invossa-K

Ile-iṣẹ: Ti dagbasoke nipasẹ TissueGene (KolonTissueGene).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi fun kikojọ ni South Korea ni Oṣu Keje ọdun 2017.

Awọn itọkasi: Fun awọn itọju ti degenerative orokun Àgì.

Awọn akiyesi: Invossa-K jẹ itọju ailera jiini sẹẹli allogeneic ti o kan awọn chondrocytes eniyan.Awọn sẹẹli allogeneic ti wa ni jiini ti yipada ni vitro, ati awọn sẹẹli ti a yipada le ṣafihan ati ṣe ikọkọ ifosiwewe idagba iyipada β1 (TGF-β1) lẹhin abẹrẹ intra-articular.β1), nitorinaa imudarasi awọn aami aiṣan ti osteoarthritis.Awọn abajade ile-iwosan fihan pe Invossa-K le ṣe ilọsiwaju arthritis orokun ni pataki.O ti fagile ni ọdun 2019 nipasẹ Ile-iṣẹ Ounje ati Oògùn Korea nitori pe olupese ṣi aami si awọn eroja ti a lo.

(4) Zynteglo

Ile-iṣẹ: Iwadi ati idagbasoke nipasẹ bluebird bio.

Akoko lati ta ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union fun tita ni ọdun 2019, ati fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Amẹrika ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2022.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti β-thalassemia ti o gbẹkẹle gbigbe.

Awọn akiyesi: Zynteglo jẹ lentiviral in vitro gene therapy ti o ṣafihan ẹda iṣẹ kan ti jiini β-globin deede (βA-T87Q-globin gene) sinu awọn sẹẹli hematopoietic ti o gba lati ọdọ alaisan nipasẹ vector lentiviral, ati lẹhinna tun fi awọn sẹẹli hematopoietic autologous hematopoietic ti o yipada ni jiini pada sinu alaisan.Ni kete ti alaisan ba ni jiini βA-T87Q-globin deede, wọn le ṣe agbejade amuaradagba HbAT87Q deede, eyiti o le dinku tabi mu iwulo fun gbigbe ẹjẹ kuro.O jẹ itọju ailera-akoko kan ti a ṣe lati rọpo gbigbe ẹjẹ gigun ati awọn oogun igbesi aye fun awọn alaisan ti ọjọ-ori ọdun 12 ati agbalagba.

(5) Skysona

Ile-iṣẹ: Iwadi ati idagbasoke nipasẹ bluebird bio.

Akoko lati ta ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union fun tita ni Oṣu Keje 2021, ati fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Amẹrika ni Oṣu Kẹsan 2022.

Awọn itọkasi: Fun awọn itọju ti tete cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).

Awọn akiyesi: Itọju apilẹṣẹ Skysona jẹ itọju ailera apilẹṣẹ kanṣoṣo ti a fọwọsi fun itọju ipele-tete cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) jẹ hematopoietic stem cell lentiviral in vitro gene therapy Lenti-D.Ilana gbogbogbo ti itọju ailera jẹ bi atẹle: awọn sẹẹli hematopoietic autologous ni a mu jade lati ọdọ alaisan, titan ati yipada nipasẹ lentivirus ti o gbe jiini ABCD1 eniyan in vitro, ati lẹhinna tun pada si alaisan.O ti wa ni lo lati toju alaisan labẹ awọn ọjọ ori ti 18, rù ABCD1 pupọ awọn iyipada, ati CALD.

(6) Kámáríà

Ile-iṣẹ: Ni idagbasoke nipasẹ Novartis.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2017.

Awọn itọkasi: Itoju ti iṣọn B-cell ńlá lymphoblastic lukimia (GBOGBO) ati ifasẹyin ati DLBCL refractory.

Awọn akiyesi: Kymriah jẹ oogun oogun apilẹjẹ lentiviral in vitro, itọju ailera CAR-T akọkọ ti a fọwọsi fun titaja ni agbaye, ti o fojusi CD19, ati lilo ifosiwewe 4-1BB àjọ-imudaniloju.O jẹ idiyele ni $ 475,000 ni AMẸRIKA ati $ 313,000 ni Japan.

(7) Yescarta

Ile-iṣẹ: Ti dagbasoke nipasẹ Kite Pharma, oniranlọwọ ti Gilead (GILD).

Akoko si ọja: Ti a fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu Kẹwa 2017;Fosun Kite ṣafihan imọ-ẹrọ Yescarta lati Kite Pharma ati ṣejade ni Ilu China lẹhin gbigba aṣẹ.Ti fọwọsi fun kikojọ ni orilẹ-ede naa.

Awọn itọkasi: Fun itọju ifasẹyin tabi lymfoma nla B-cell refractory.

Awọn akiyesi: Yescarta jẹ itọju ailera apilẹṣẹ in vitro, eyiti o jẹ itọju ailera CAR-T keji ti a fọwọsi ni agbaye.O fojusi CD19 ati gba iye owo CD28.O jẹ $373,000 ni Amẹrika.

(8) Tecartus

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Gilead (GILD).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu Keje 2020.

Awọn itọkasi: Fun ifasẹyin tabi lymphoma cell mantle refractory.

Awọn akiyesi: Tecartus jẹ adaṣe adaṣe sẹẹli CAR-T ti o fojusi CD19, ati pe o jẹ itọju CAR-T kẹta ti a fọwọsi fun titaja ni agbaye.

(9) Breyanzi

Ile-iṣẹ: Ti dagbasoke nipasẹ Bristol-Myers Squibb (BMS).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Kínní 2021.

Awọn itọkasi: Ipadabọ tabi refractory (R/R) ti o tobi B-cell lymphoma (LBCL).

Awọn akiyesi: Breyanzi jẹ itọju ailera apilẹṣẹ in vitro ti o da lori lentivirus, itọju ailera CAR-T kẹrin ti a fọwọsi fun tita ni agbaye, ti o fojusi CD19.Ifọwọsi ti Breyanzi jẹ iṣẹlẹ pataki kan fun Bristol-Myers Squibb ni aaye ti imunotherapy cellular, eyiti o gba nigbati o gba Celgene fun $ 74 bilionu ni ọdun 2019.

(10) Abecma

Ile-iṣẹ: Ajọpọ-ni idagbasoke nipasẹ Bristol-Myers Squibb (BMS) ati bluebird bio.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu Kẹta 2021.

Awọn itọkasi: ifasẹyin tabi refractory ọpọ myeloma.

Awọn akiyesi: Abecma jẹ itọju ailera apilẹṣẹ in vitro ti o da lori lentivirus, itọju ailera sẹẹli CAR-T akọkọ ni agbaye ti o fojusi BCMA, ati itọju ailera CAR-T karun ti FDA fọwọsi.Ilana ti oogun naa ni lati ṣafihan awọn olugba chimeric BCMA lori awọn sẹẹli T ti alaisan nipasẹ iyipada jiini ti o ni ilaja lentivirus ni fitiro.Itọju lati yọkuro awọn sẹẹli T ti kii ṣe jiini ni awọn alaisan, ati lẹhinna tun fi awọn sẹẹli T ti a yipada pada, eyiti o wa ati pa awọn sẹẹli alakan ti n ṣalaye BCMA ni awọn alaisan.

(11) Libmeldy

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Orchard Therapeutics.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union fun atokọ ni Oṣu kejila ọdun 2020.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti metachromatic leukodystrophy (MLD).

Awọn akiyesi: Libmeldy jẹ itọju ailera apilẹṣẹ ti o da lori awọn sẹẹli adase CD34+ ti a yipada ni vitro nipasẹ lentivirus.Awọn data ile-iwosan fihan pe idapo iṣọn-ẹjẹ ẹyọkan ti Libmeldy le ṣe imunadoko ni paarọ ipa ti MLD ibẹrẹ-ibẹrẹ ni akawe pẹlu mọto ti o lagbara ati ailagbara oye ni awọn alaisan ti ko ni itọju ti ọjọ-ori kanna.

(12) Benoda

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ WuXi Giant Nuo.

Akoko si ọja: Ifowosi fọwọsi nipasẹ NMPA ni Oṣu Kẹsan 2021.

Awọn itọkasi: Itoju ti awọn alaisan agbalagba pẹlu ifasẹyin tabi refractory B-cell lymphoma (r / r LBCL) lẹhin ila-keji tabi loke itọju ailera.

Awọn akiyesi: Beinoda jẹ itọju ailera jiini CD19 CAR-T, ati pe o tun jẹ ọja akọkọ ti Ile-iṣẹ WuXi Juro.O jẹ ti a fọwọsi ọja ọkọ ayọkẹlẹ keji ni China, ayafi fun lapapo / flyphory lymphoma, pẹlu celphpho copt ti ọpọlọpọ awọn itọkasi pupọ (CLLE) Ati awọn nla yukimia (gbogbo rẹ).

(13) CARVYKTI

Ile-iṣẹ: Ọja akọkọ ti Legend Biotech fọwọsi fun tita.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Kínní 2022.

Awọn itọkasi: fun itọju ti ifasẹyin tabi refractory multiple myeloma (R/R MM).

Awọn akiyesi: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel fun kukuru) jẹ itọju ajẹsara ajẹsara sẹẹli CAR-T pẹlu awọn aporo-ara-ipo meji ti o fojusi antigen maturation B-cell (BCMA).Awọn data fihan pe CARVYKTI Ninu awọn alaisan ti o ni ifasẹyin tabi refractory ọpọ myeloma ti o ti gba mẹrin tabi diẹ ẹ sii awọn itọju ailera (pẹlu awọn inhibitors proteasome, immunomodulators ati anti-CD38 monoclonal antibodies), iwọn esi gbogbogbo ti 98% ti han.

(14)Ebvallo

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Atara Biotherapeutics.

awọn European Commission (EC) fun tita ni Kejìlá 2022 , o jẹ ni agbaye ni akọkọ fun gbogbo T cell therapy fọwọsi fun tita.

Awọn itọkasi: Gẹgẹbi monotherapy fun ọlọjẹ Epstein-Barr (EBV) ti o ni ibatan lẹhin-asopo-aisan lymphoproliferative (EBV + PTLD), awọn alaisan ti o ngba itọju gbọdọ jẹ awọn agbalagba ati awọn ọmọde ti o ju ọdun 2 lọ ti o ti gba o kere ju ọkan itọju oogun miiran.

Awọn akiyesi: Ebvallo jẹ ẹya allogeneic EBV-pato itọju jiini T-cell gbogbo agbaye ti o fojusi ati imukuro awọn sẹẹli ti o ni akoran EBV ni ọna ihamọ HLA.Ifọwọsi ti itọju ailera yii da lori awọn abajade ti iwadii iwadii ile-iwosan pataki 3, ati awọn abajade fihan pe ORR ti ẹgbẹ HCT ati ẹgbẹ SOT jẹ 50%.Oṣuwọn idariji pipe (CR) jẹ 26.3%, oṣuwọn idariji apakan (PR) jẹ 23.7%, ati akoko agbedemeji si idariji (TTR) jẹ oṣu 1.1.Ninu awọn alaisan 19 ti o gba idariji, 11 ni iye akoko idahun (DOR) ti o ju oṣu 6 lọ.Ni afikun, ni awọn ofin ti ailewu, ko si awọn aati ikolu gẹgẹbi alọmọ-lapa-ogun arun (GvHD) tabi Arun itusilẹ cytokine ti o ni ibatan Ebvallo waye.

2. Ni vivo itọju ailera da lori gbogun ti fekito

(1) Akọbi / Jin Sheng

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Shenzhen Saibainuo Company.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi lati ṣe atokọ ni Ilu China ni ọdun 2003.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti ori ati ọrun squamous cell carcinoma.

Akiyesi: Recombinant eda eniyan p53 abẹrẹ adenovirus Gendicine/Jinyousheng jẹ oogun itọju apilẹ-aini adenovirus vector pẹlu awọn ẹtọ ohun-ini ominira ti o jẹ ti Ile-iṣẹ Shenzhen Saibainuo.Iru eniyan 5 adenovirus jẹ ti eniyan adenovirus iru 5. Awọn tele ni akọkọ be fun egboogi-tumor ipa ti awọn oògùn, ati awọn igbehin o kun ìgbésẹ bi a ti ngbe.Awọn adenovirus fekito gbejade awọn mba Jiini p53 sinu afojusun cell, expresses tumo suppressor gene p53 ninu awọn afojusun cell, ati awọn oniwe-jiini ikosile Awọn ọja le soke-fiofinsi a orisirisi ti egboogi-akàn Jiini ati isalẹ-ofin awọn akitiyan ti a orisirisi ti oncogenes, nitorina mu awọn ara ile tumo suppressor idi ati pipa èèmọ ipa.

(2) Rigvir

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ile-iṣẹ Latima, Latvia.

Akoko atokọ: Ti fọwọsi fun atokọ ni Latvia ni ọdun 2004.

Awọn itọkasi: Fun itọju melanoma.

Awọn akiyesi: Rigvir jẹ itọju ailera apilẹṣẹ ti o da lori ẹya ECHO-7 enterovirus fekito ti a ti yipada.Lọwọlọwọ, oogun naa ti gba ni Latvia, Estonia, Polandii, Armenia, Belarus, ati bẹbẹ lọ, ati pe o tun n gba iforukọsilẹ EMA ni awọn orilẹ-ede EU.Awọn ọran ile-iwosan ni ọdun mẹwa sẹhin ti fihan pe ọlọjẹ oncolytic Rigvir jẹ ailewu ati imunadoko, ati pe o le mu iwọn iwalaaye ti awọn alaisan melanoma pọ si ni awọn akoko 4-6.Ni afikun, itọju ailera yii tun wulo fun ọpọlọpọ awọn aarun miiran, pẹlu akàn colorectal, akàn pancreatic, akàn àpòòtọ akàn, akàn kidinrin, akàn pirositeti, akàn ẹdọfóró, akàn uterine, lymphosarcoma, ati bẹbẹ lọ.

(3) Onkorin

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Shanghai Sanwei Biological Company.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi lati ṣe atokọ ni Ilu China ni ọdun 2005.

Awọn itọkasi: itọju ti awọn èèmọ ori ati ọrun, akàn ẹdọ, akàn pancreatic, akàn cervical ati awọn aarun miiran.

Awọn akiyesi: Oncorine (安科瑞) jẹ ọja itọju jiini ọlọjẹ oncolytic kan nipa lilo adenovirus gẹgẹbi gbigbe.Adenovirus oncolytic ti gba, eyiti o le ṣe ni pato ni aipe jiini p53 tabi awọn èèmọ ajeji, ti o yori si lysis ti awọn sẹẹli tumo, nitorinaa pipa awọn sẹẹli tumo.laisi ibajẹ awọn sẹẹli deede.Awọn ijinlẹ ile-iwosan ti fihan pe Ankerui ni aabo to dara ati ipa fun ọpọlọpọ awọn èèmọ buburu.

(4) Glybera

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ uniQure.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi fun atokọ ni Yuroopu ni ọdun 2012.

Awọn itọkasi: itọju ti aipe lipoprotein lipase (LPLD) pẹlu àìdá tabi awọn iṣẹlẹ loorekoore ti pancreatitis laibikita ounjẹ ọra ti o ni ihamọ muna.

Awọn akiyesi: Glybera (alipogene tiparvovec) jẹ oogun itọju jiini kan ti o da lori AAV, eyiti o lo AAV bi gbigbe lati ṣe iyipada pupọ LPL itọju ailera sinu awọn sẹẹli iṣan, ki awọn sẹẹli ti o baamu le ṣe agbejade iye kan ti lipoprotein lipase, Lati dinku arun na, itọju ailera yii munadoko fun igba pipẹ (itọju oogun le ṣiṣe fun ọdun pupọ).A yọ oogun naa kuro ni ọja ni ọdun 2017. Idi fun yiyọ kuro le ni ibatan si awọn ifosiwewe meji: idiyele giga ati ibeere ọja to lopin.Apapọ iye owo itọju oogun naa ga to US $ 1 million, ati pe alaisan kan ṣoṣo ti ra ati lo o titi di isisiyi.Botilẹjẹpe ile-iṣẹ iṣeduro iṣoogun ti san $900,000 san pada fun u, o tun jẹ ẹru nla kan fun ile-iṣẹ iṣeduro.Ni afikun, awọn itọkasi ti a fojusi nipasẹ oogun naa jẹ toje pupọ, pẹlu iwọn isẹlẹ ti o to 1 ni miliọnu kan ati iwọn giga ti aiṣedeede.

(5) Itumọ

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Amgen.

Akoko lati ta ọja: Ni ọdun 2015, o fọwọsi lati ṣe atokọ ni Amẹrika ati European Union.

Awọn itọkasi: Itoju awọn ọgbẹ melanoma ti a ko le yọ kuro patapata nipasẹ iṣẹ abẹ.

Awọn akiyesi: Imlygic jẹ ọlọjẹ Herpes simplex attenuated iru 1 ti a ti yipada nipasẹ imọ-ẹrọ jiini (piparẹ awọn ajẹkù jiini ICP34.5 ati ICP47 rẹ, ati fifi sii eniyan granulocyte macrophage colony-stimulating factor GM-CSF pupọ sinu ọlọjẹ) (HSV-1) ọlọjẹ oncolytic jẹ akọkọ ti ajẹsara FDA-approv.Ọna ti iṣakoso jẹ abẹrẹ intralesional, eyiti o le ṣe itasi taara sinu awọn ọgbẹ melanoma lati fa rupture ti awọn sẹẹli tumo, tu awọn antigens ti o ni tumo ati GM-CSF, ati igbelaruge awọn idahun ajẹsara egboogi-tumor.

(6) Luxturna

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Spark Therapeutics, oniranlọwọ ti Roche.

Akoko si ọja: O fọwọsi fun tita nipasẹ FDA ni ọdun 2017, ati lẹhinna fọwọsi fun tita ni Yuroopu ni ọdun 2018.

Awọn itọkasi: Fun itọju awọn ọmọde ati awọn agbalagba ti o padanu iranwo nitori ẹda ẹda-meji RPE65 awọn iyipada pupọ ṣugbọn idaduro nọmba ti o to ti awọn sẹẹli retinal ti o le yanju.

Awọn akiyesi: Luxturna jẹ itọju ailera ti o da lori AAV ti a nṣakoso nipasẹ abẹrẹ subretinal.Itọju ailera ti ajẹsara nlo AAV2 gẹgẹbi olutọpa lati ṣafihan ẹda iṣẹ-ṣiṣe ti deede RPE65 pupọ sinu awọn sẹẹli retinal ti alaisan, ki awọn sẹẹli ti o ni ibamu ṣe afihan amuaradagba RPE65 deede, ti o ṣe fun aipe amuaradagba RPE65 alaisan, nitorina imudarasi iran alaisan.

(7) Zolgensma

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ AveXis, oniranlọwọ ti Novartis.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni May 2019.

Awọn itọkasi: Itoju ti Atrophy Muscular Spinal (SMA) awọn alaisan labẹ ọdun 2.

Awọn akiyesi: Zolgensma jẹ itọju ailera pupọ ti o da lori fekito AAV.Oogun yii jẹ ero itọju ọkan-akoko kan fun atrophy ti iṣan ti ọpa ẹhin ti a fọwọsi fun tita ni agbaye.Ifilọlẹ oogun naa ṣii akoko tuntun ni itọju ti atrophy ti iṣan ti ọpa ẹhin.oju-iwe, jẹ ilọsiwaju pataki kan.Itọju apilẹṣẹ yii nlo vector scAAV9 lati ṣafihan jiini SMN1 deede sinu alaisan nipasẹ idapo iṣọn-ẹjẹ lati ṣe agbejade amuaradagba SMN1 deede, nitorinaa imudarasi iṣẹ ti awọn sẹẹli ti o kan gẹgẹbi awọn neurons motor.Ni idakeji, awọn oogun SMA Spinraza ati Evrysdi nilo iwọn lilo igba pipẹ.Spinraza ni a fun ni nipasẹ abẹrẹ ọpa-ẹhin ni gbogbo oṣu mẹrin, ati Evrysdi jẹ oogun ẹnu ojoojumọ.

(8) Ṣọra

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Akoko lati ta ọja: Ifọwọsi ni majemu lati Ile-iṣẹ ti Ilera ti Japan, Iṣẹ ati Welfare (MHLW) ni Oṣu Karun ọdun 2021.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti glioma buburu.

Awọn akiyesi: Delytact jẹ ọja itọju jiini ọlọjẹ oncolytic kẹrin ti a fọwọsi ni agbaye, ati ọja ọlọjẹ oncolytic akọkọ ti a fọwọsi fun itọju glioma buburu.Delytact jẹ ọlọjẹ oncolytic iru 1 (HSV-1) ti a ṣe nipasẹ jiini nipasẹ Dokita Todo ati awọn ẹlẹgbẹ.Delytact ṣafihan awọn iyipada piparẹ afikun sinu jiini G207 ti iran-keji HSV-1, imudara ẹda ti o yan ninu awọn sẹẹli alakan ati ifakalẹ ti awọn idahun ajẹsara egboogi-tumor lakoko mimu aabo to gaju.Delytact jẹ oncolytic oncolytic iran-kẹta akọkọ HSV-1 lọwọlọwọ ti o ngba igbelewọn ile-iwosan.Ifọwọsi Delytact ni Ilu Japan ni akọkọ da lori idanwo ile-iwosan 2 apakan-apa kan.Ninu awọn alaisan ti o ni glioblastoma loorekoore, Delytact ṣaṣeyọri aaye ipari akọkọ ti oṣuwọn iwalaaye ọdun kan, ati awọn abajade fihan pe Delytact ṣe afihan ipa to dara julọ ni akawe pẹlu G207.Agbara ẹda ti o lagbara ati iṣẹ antitumor ti o ga julọ.Eyi jẹ doko ninu awọn awoṣe tumo ti o lagbara ti igbaya, prostate, schwannomas, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, malignant peripheral nerve sheath èèmọ, ati akàn tairodu.

(9) Upstaza

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union fun tita ni Oṣu Keje 2022.

Awọn itọkasi: Fun aipe L-amino acid decarboxylase (AADC), a fọwọsi fun itọju awọn alaisan ti o wa ni ọjọ-ori 18 osu ati agbalagba.

Awọn akiyesi: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) jẹ itọju jiini ninu vivo pẹlu iru 2 kokoro ti o ni ibatan adeno (AAV2) gẹgẹbi olupona.Awọn alaisan di aisan nitori awọn iyipada ninu jiini ti n ṣe koodu enzymu AADC.AAV2 gbe jiini ti o ni ilera ti n ṣe koodu enzymu AADC.Fọọmu ti isanpada jiini ṣe aṣeyọri ipa itọju ailera.Ni imọran, iṣakoso kan jẹ doko fun igba pipẹ.O jẹ itọju ailera apilẹṣẹ akọkọ ti o ta ọja ti o jẹ itasi taara sinu ọpọlọ.Aṣẹ tita naa wulo fun gbogbo awọn orilẹ-ede ọmọ ẹgbẹ EU 27, bakanna bi Iceland, Norway ati Liechtenstein.

(10) Roctavian

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Akoko si ọja: Ti fọwọsi fun tita nipasẹ European Union ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2022;aṣẹ tita nipasẹ Awọn Oogun UK ati Isakoso Awọn ọja Ilera (MHRA) ni Oṣu kọkanla ọdun 2022.

Awọn itọkasi: Fun itọju awọn alaisan agbalagba ti o ni hemophilia A ti o lagbara ti ko ni itan-akọọlẹ ti idinamọ ifosiwewe FVIII ati pe o jẹ odi fun awọn ọlọjẹ AAV5.

Awọn akiyesi: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) nlo AAV5 bi fekito ati lilo HLP olupolowo-ẹdọ-ẹdọ eniyan lati wakọ ikosile ti ifosiwewe coagulation eniyan VIII (FVIII) pẹlu aaye B ti paarẹ.Ipinnu European Commission lati fọwọsi titaja ti valoctocogene roxaparvovec da lori data gbogbogbo ti iṣẹ idagbasoke ile-iwosan ti oogun naa.Lara wọn, awọn abajade ti iwadii ile-iwosan ti alakoso III GENER8-1 fihan pe ni akawe pẹlu data ti ọdun ṣaaju iforukọsilẹ, lẹhin idapo kan ti valoctocogene roxaparvovec, oṣuwọn ẹjẹ lododun ti koko-ọrọ (ABR) dinku ni pataki, igbohunsafẹfẹ ti lilo ti recombinant coagulation factor VIII (F8) awọn igbaradi amuaradagba ti dinku, tabi iṣẹ ṣiṣe ti F8 ti dinku ni pataki.Lẹhin awọn ọsẹ mẹrin ti itọju, iwọn lilo F8 lododun koko-ọrọ ati ABR ti o nilo itọju dinku nipasẹ 99% ati 84%, ni atele, ati iyatọ jẹ pataki ni iṣiro (p<0.001).Profaili aabo dara, ko si si koko-ọrọ ti o ni iriri idinamọ ifosiwewe F8, aiṣedeede tabi awọn ipa ẹgbẹ thrombosis, ati pe ko si awọn iṣẹlẹ ikolu to ṣe pataki ti itọju (SAEs) ti o royin.

(11) Hemgenix

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ UniQure Corporation.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu kọkanla ọdun 2022.

Awọn itọkasi: Fun itọju awọn alaisan agbalagba pẹlu hemophilia B.

Awọn akiyesi: Hemgenix jẹ itọju ailera pupọ ti o da lori fekito AAV5.Oogun naa ti ni ipese pẹlu ifosiwewe coagulation IX (FIX) iyatọ jiini FIX-Padua, eyiti a nṣakoso ni iṣọn-ẹjẹ.Lẹhin iṣakoso, jiini le ṣe afihan FIX coagulation ifosiwewe ninu ẹdọ ati asiri Lẹhin titẹ ẹjẹ lati ṣiṣẹ iṣẹ iṣọn-ẹjẹ, ki o le ṣe aṣeyọri idi ti itọju, imọ-jinlẹ, iṣakoso kan jẹ doko fun igba pipẹ.

(12) Adstiladrin

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ferring Pharmaceuticals.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu kejila ọdun 2022.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti o ni ewu ti o ga julọ ti kii-iṣan-iṣan-ẹjẹ akàn (NMIBC) ti ko ni idahun si Bacillus Calmette-Guerin (BCG) .

Awọn akiyesi: Adstiladrin jẹ itọju jiini ti o da lori fekito adenoviral ti kii ṣe atunwi, eyiti o le overexpress interferon alfa-2b amuaradagba ninu awọn sẹẹli ibi-afẹde, ati pe a nṣakoso nipasẹ catheter ito sinu àpòòtọ (ti a nṣakoso lẹẹkan ni gbogbo oṣu mẹta) , fekito ọlọjẹ naa le ni imunadoko sinu awọn sẹẹli ti ogiri àpòòtọ, ati lẹhin naa amuaradagba lati ṣe ipa interferon.Ọ̀nà ìtọ́jú apilẹ̀ àbùdá aramada yìí tipa bẹ́ẹ̀ yí àwọn sẹ́ẹ̀lì ogiri àpòòtọ́ aláìsàn náà padà sí “ilé iṣẹ́” kékeré kan tí ń mú interferon jáde, tí ó sì ń mú kí agbára aláìsàn túbọ̀ gbógun ti àrùn jẹjẹrẹ.

Aabo ati ipa ti Adstiladrin ni a ṣe ayẹwo ni iwadii ile-iwosan multicenter pẹlu awọn alaisan 157 ti o ni eewu giga BCG-aisi idahun NMIBC.Awọn alaisan gba Adstiladrin ni gbogbo oṣu mẹta fun oṣu mejila 12, tabi titi majele ti ko ṣe itẹwọgba si itọju tabi atunwi ti ipele giga NMIBC.Iwoye, 51 ida ọgọrun ti awọn alaisan ti a forukọsilẹ ti a mu pẹlu Adstiladrin ṣe aṣeyọri esi pipe (ipalara ti gbogbo awọn ami ti akàn ti a ri lori cystoscopy, biopsy tissue, ati ito).

3. Kekere nucleic acid oloro

(1) Vitravene

Ile-iṣẹ: Ajọpọ ni idagbasoke nipasẹ Ionis Pharma (eyiti o jẹ Isis Pharma) ati Novartis.

Akoko si tita: Ni 1998 ati 1999, o ti fọwọsi fun tita nipasẹ FDA ati EU EMA.

Awọn itọkasi: Fun itọju cytomegalovirus retinitis ni awọn alaisan ti o ni kokoro-arun HIV.

Awọn akiyesi: Vitravene jẹ oogun oligonucleotide antisense, eyiti o jẹ oogun oligonucleotide akọkọ ti a fọwọsi fun tita ni agbaye.Ni ipele ibẹrẹ ti atokọ, ibeere ọja fun awọn oogun egboogi-CMV jẹ iyara pupọ;nigbamii, nitori awọn idagbasoke ti nyara lọwọ antiretroviral ailera, awọn nọmba ti CMV igba silẹ ndinku.Nitori ibeere ọja onilọra, oogun naa ti ṣe ifilọlẹ ni ọdun 2002 ati yiyọkuro 2006 ni awọn orilẹ-ede EU ati Amẹrika.

(2) Macugen

Ile-iṣẹ: Ajọpọ-ni idagbasoke nipasẹ Pfizer ati Eyetech.

Akoko si tita: Ti fọwọsi fun kikojọ ni Amẹrika ni ọdun 2004.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti ibajẹ macular ti o ni ibatan ọjọ-ori neovascular.

Awọn akiyesi: Macugen jẹ oogun oligonucleotide ti a ṣe atunṣe pegylated, eyiti o le fojusi ati sopọ ifosiwewe idagbasoke endothelial ti iṣan (VEGF165 subtype), ati ọna iṣakoso jẹ abẹrẹ intravitreal.

(3) Defitelio

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Jazz Pharmaceuticals.

Akoko si tita: O ti fọwọsi fun tita nipasẹ European Union ni ọdun 2013 ati fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu Kẹta 2016.

Awọn itọkasi: Fun itọju arun ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ-ẹdọ ti o ni nkan ṣe pẹlu kidirin tabi ailagbara ẹdọforo lẹhin gbigbe sẹẹli hematopoietic stem cell.

Awọn akiyesi: Defitelio jẹ oogun oligonucleotide, eyiti o jẹ adalu oligonucleotides pẹlu awọn ohun-ini plasmin.Ti yọkuro lati ọja ni ọdun 2009 fun awọn idi iṣowo.

(4) Kynamro

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ionis Pharma ati Kastle.

Akoko lati ta ọja: Ni ọdun 2013, o fọwọsi fun tita ni Amẹrika bi oogun orukan.

Awọn itọkasi: Fun itọju adjuvant ti homozygous familial hypercholesterolemia.

Awọn akiyesi: Kynamro jẹ oogun oligonucleotide antisense, eyiti o jẹ antisense oligonucleotide ti o fojusi apo B-100 mRNA eniyan.Kynamro ti wa ni abojuto bi 200 mg subcutaneously lẹẹkan ni ọsẹ kan.

(5) Spinraza

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ionis Pharmaceuticals.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu kejila ọdun 2016.

Awọn itọkasi: Fun itọju atrophy ti iṣan ti ọpa ẹhin (SMA).

Awọn akiyesi: Spinraza (nusinersen) jẹ oogun oligonucleotide antisense.Nipa didi si aaye fifọ ti SMN2 exon 7, Spinraza le yi pipin RNA ti jiini SMN2 pada, nitorinaa jijẹ iṣelọpọ ti amuaradagba SMN ti o ṣiṣẹ ni kikun.Ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2016, BIOGEN lo aṣayan rẹ lati gba awọn ẹtọ agbaye si Spinraza.Spinraza nikan bẹrẹ idanwo ile-iwosan akọkọ rẹ ninu eniyan ni ọdun 2011. Ni ọdun 5 nikan, FDA fọwọsi fun tita ni 2016, eyiti o ṣe afihan idanimọ kikun ti FDA ti ipa rẹ.A fọwọsi oogun naa fun tita ni Ilu China ni Oṣu Kẹrin ọdun 2019. Gbogbo ilana itẹwọgba fun Spinraza ni Ilu China ko kere ju oṣu mẹfa 6, ati pe o jẹ ọdun 2 ati oṣu 2 lati igba ti Spinraza ti fọwọsi ni akọkọ ni Amẹrika.Iyara ti atokọ ni Ilu China ti yara pupọ tẹlẹ.Eyi tun jẹ nitori otitọ pe Ile-iṣẹ fun Igbelewọn Oògùn ti gbejade “Akiyesi lori Titẹjade Akojọ ti Ipele akọkọ ti Awọn Oògùn Titun Titun Ti o nilo ni iyara ni Iṣẹ iṣegun” ni Oṣu kọkanla ọjọ 1, ọdun 2018, ati pe o wa ninu ipele akọkọ ti 40 awọn oogun ajeji ajeji fun atunyẹwo isare, laarin eyiti Spinraza wa ni ipo.

(6) Exondy 51

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ AVI BioPharma (nigbamii fun lorukọmii Sarepta Therapeutics).

Akoko si ọja: Ni Oṣu Kẹsan ọdun 2016, FDA fọwọsi fun tita.

Awọn itọkasi: Fun itọju Duchenne muscular dystrophy (DMD) pẹlu exon 51 skipping gene iyipada ninu jiini DMD.

Awọn akiyesi: Exondys 51 jẹ oogun oligonucleotide antisense, antisense oligonucleotide le sopọ si ipo exon 51 ti pre-mRNA ti jiini DMD, ti o yorisi dida mRNA ti ogbo, apakan ti exon 51 ti dina Excision, nitorinaa atunṣe ni apakan awọn fọọmu kika mRNA ti awọn alaisan, ṣe iranlọwọ lati ṣe atunṣe awọn fọọmu amuaradagba kukuru ti awọn alaisan diẹ ninu ju pe o ṣe iranlọwọ lati ṣe atunṣe awọn fọọmu amuaradagba ti awọn alaisan ni kukuru. awọn aami aisan alaisan.

(7) Tegsedi

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ionis Pharmaceuticals.

Akoko si ọja: O ti fọwọsi fun tita nipasẹ European Union ni Oṣu Keje ọdun 2018.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti transthyretin amyloidosis ajogun (hATTR).

Awọn akiyesi: Tegsedi jẹ oogun antisense oligonucleotide ti o fojusi transthyretin mRNA.O jẹ oogun akọkọ ti a fọwọsi ni agbaye fun itọju hatTR.O ti wa ni abojuto nipasẹ abẹrẹ subcutaneous.Oogun naa dinku iṣelọpọ ti amuaradagba ATTR nipasẹ ifọkansi mRNA ti transthyretin (ATTR), ati pe o ni ipin eewu anfani to dara ni itọju ATTR, ati pe neuropathy alaisan ati didara igbesi aye ti ni ilọsiwaju daradara, ati pe o ni ibamu pẹlu awọn iru iyipada TTR, Bẹni ipele arun tabi iwaju ti cardiomyopathy ko ṣe pataki.

(8) Onpattro

Ile-iṣẹ: Ajọpọ ni idagbasoke nipasẹ Alnylam Corporation ati Sanofi Corporation.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi fun kikojọ ni Amẹrika ni ọdun 2018.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti transthyretin amyloidosis ajogun (hATTR).

Awọn akiyesi: Onpattro jẹ oogun siRNA kan ti o fojusi transthyretin mRNA, eyiti o dinku iṣelọpọ ti amuaradagba ATTR ninu ẹdọ ati dinku ikojọpọ awọn ohun idogo amyloid ninu awọn eegun agbeegbe nipasẹ ifọkansi mRNA ti transthyretin (ATTR), nitorinaa imudarasi ati idinku awọn aami aisan arun.

(9) Givlaari

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Alnylam Corporation.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu kọkanla ọdun 2019.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti hepatic porphyria nla (AHP) ninu awọn agbalagba.

Awọn akiyesi: Givlaari jẹ oogun siRNA, eyiti o jẹ oogun siRNA keji ti a fọwọsi fun tita lẹhin Onpattro.Ọna iṣakoso jẹ abẹrẹ subcutaneous.Oogun naa fojusi mRNA ti amuaradagba ALAS1, ati itọju oṣooṣu pẹlu Givlaari le dinku ni pataki ati dinku ipele ALAS1 ninu ẹdọ, nitorinaa dinku awọn ipele ti neurotoxic ALA ati PBG si iwọn deede, nitorinaa Mu awọn aami aiṣan ti arun alaisan mu.Awọn data fihan pe awọn alaisan ti a tọju pẹlu Givlaari ni idinku 74% ninu nọmba awọn ijagba ni akawe si ẹgbẹ ibibo.

(10) Vyondys53

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Sarepta Therapeutics.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu kejila ọdun 2019.

Awọn itọkasi: Fun itọju awọn alaisan DMD pẹlu dystrophin gene exon 53 splicing mutation.

Awọn akiyesi: Vyondys 53 jẹ oogun oligonucleotide antisense, eyiti o fojusi ilana sisọ ti dystrophin pre-mRNA.Exon 53 ti wa ni gige ni apakan, ie ko wa lori mRNA ti o dagba, ati pe a ṣe apẹrẹ lati ṣe agbejade dystrophin truncated ṣugbọn ṣi ṣiṣẹ, nitorinaa imudarasi agbara adaṣe ni awọn alaisan.

(11) Waylivra

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ionis Pharmaceuticals ati awọn oniranlọwọ Akcea Therapeutics.

Akoko si ọja: O fọwọsi fun tita nipasẹ Ile-iṣẹ Oogun Yuroopu (EMA) ni Oṣu Karun ọdun 2019.

Awọn itọkasi: Gẹgẹbi itọju ailera alaranlọwọ ni afikun si iṣakoso ounjẹ ni awọn alaisan agbalagba pẹlu familial chylomicronemia dídùn (FCS).

Awọn akiyesi: Waylivra jẹ oogun oligonucleotide antisense, eyiti o jẹ oogun akọkọ ti a fọwọsi fun tita ni agbaye fun itọju FCS.

(12) Leqvio

Ile-iṣẹ: Ni idagbasoke nipasẹ Novartis.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union fun tita ni Oṣu kejila ọdun 2020.

Awọn itọkasi: Fun itọju awọn agbalagba ti o ni hypercholesterolemia akọkọ (heterozygous familial ati ti kii ṣe idile) tabi dyslipidemia adalu.

Awọn akiyesi: Leqvio jẹ oogun siRNA ti o fojusi PCSK9 mRNA.O jẹ itọju ailera siRNA akọkọ ni agbaye fun idinku idaabobo awọ silẹ (LDL-C).O ti wa ni abojuto nipasẹ abẹrẹ subcutaneous.Oogun naa dinku ipele ti amuaradagba PCSK9 nipasẹ kikọlu RNA, nitorinaa dinku ipele LDL-C.Awọn data ile-iwosan fihan pe fun awọn alaisan ti ko le dinku awọn ipele LDL-C si ipele ibi-afẹde lẹhin itọju pẹlu iwọn lilo ti o pọju ti awọn statins, Leqvio le dinku LDL-C nipa iwọn 50%.

(13)Oxlumo

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Alnylam Pharmaceuticals.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ European Union fun tita ni Oṣu kọkanla ọdun 2020.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti hyperoxaluria akọkọ iru 1 (PH1).

Awọn akiyesi: Oxlumo jẹ oogun siRNA ti o fojusi hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ati pe ọna iṣakoso jẹ abẹrẹ abẹlẹ.Oogun naa jẹ idagbasoke ni lilo kemistri imudara imudara tuntun ti Alnylam, imọ-ẹrọ isọpọ ESC-GalNAc, eyiti o jẹ ki siRNA ti a nṣakoso labẹ awọ ara pẹlu itẹramọṣẹ nla ati agbara.Oogun naa dinku tabi ṣe idiwọ hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, dinku ipele ti glycolate oxidase ninu ẹdọ, ati lẹhinna lo sobusitireti ti o nilo fun iṣelọpọ oxalate, dinku iṣelọpọ oxalate lati ṣakoso ilọsiwaju ti arun na ni awọn alaisan ati ilọsiwaju awọn ami aisan.

(14) Viltepso

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ NS Pharma, oniranlọwọ ti Nippon Shinyaku.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2020.

Awọn itọkasi: Fun itọju Duchenne muscular dystrophy (DMD) pẹlu exon 53 skipping gene iyipada ninu jiini DMD.

Awọn akiyesi: Viltepso jẹ oogun oligonucleotide antisense ti o le sopọ si ipo ti exon 53 ti pre-mRNA ti jiini DMD, ti o fa apakan ti exon 53 lati yọkuro lẹhin dida mRNA ti ogbo, nitorinaa atunṣe ni apakan mRNA kika kika Apoti naa ṣe iranlọwọ fun awọn alaisan lati ṣapọpọ diẹ ninu awọn fọọmu iṣẹ ṣiṣe ti amuaradagba ti dystrophin deede nipasẹ awọn ami aisan to dara julọ.

(15) Amondy 45

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Sarepta Therapeutics.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Kínní 2021.

Awọn itọkasi: Fun itọju Duchenne muscular dystrophy (DMD) pẹlu exon 45 skipping gene iyipada ninu jiini DMD.

Awọn akiyesi: Amondys 45 jẹ oogun oligonucleotide antisense, antisense oligonucleotide le sopọ si ipo exon 45 ti pre-mRNA ti jiini DMD, eyiti o mu ki apakan exon 45 dina lẹhin dida mRNA Excision ti ogbo, nitorinaa atunṣe apakan diẹ ninu awọn fọọmu amuaradagba ti mRNA jẹ fireemu kika ti o wa nibẹ, eyiti o ṣe iranlọwọ lati ṣe atunṣe diẹ ninu awọn fọọmu amuaradagba ti o wa ni kukuru, eyiti o ṣe iranlọwọ lati ṣe atunṣe awọn fọọmu amuaradagba ti awọn alaisan ni kukuru. imudarasi awọn aami aisan alaisan.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Alnylam Pharmaceuticals.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ FDA fun tita ni Oṣu Karun ọdun 2022.

Awọn itọkasi: Fun itọju transthyretin amyloidosis ajogun pẹlu polyneuropathy (hATTR-PN) ninu awọn agbalagba.

Awọn akiyesi: Amvuttra (Vutrisiran) jẹ oogun siRNA ti o fojusi transthyretin (ATTR) mRNA, ti a nṣakoso nipasẹ abẹrẹ abẹlẹ.Vutrisiran da lori Alnylam's Imudara Iduroṣinṣin Kemistri (ESC) -GalNAc apẹrẹ iru ẹrọ ifijiṣẹ conjugate pẹlu agbara ti o pọ si ati iduroṣinṣin ti iṣelọpọ.Ifọwọsi ti itọju ailera da lori data 9-osu ti iwadii ile-iwosan ti Ipele III (HELIOS-A), ati awọn abajade gbogbogbo fihan pe itọju ailera dara si awọn aami aiṣan ti hATTR-PN, ati pe diẹ sii ju 50% ti ipo awọn alaisan ti yipada tabi duro lati buru si.

4. Miiran Jiini ailera oloro

(1) Rexin-G

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Epeius Biotech.

Akoko si ọja: Ni ọdun 2005, o fọwọsi fun tita nipasẹ Awọn ipinfunni Ounje ati Oògùn Philippine (BFAD).

Awọn itọkasi: Fun itọju awọn aarun to ti ni ilọsiwaju sooro si chemotherapy.

Awọn akiyesi: Rexin-G jẹ abẹrẹ nanoparticle ti o kojọpọ pupọ.O ṣafihan jiini mutant cyclin G1 sinu awọn sẹẹli ibi-afẹde nipasẹ fekito retroviral lati pa awọn èèmọ to lagbara ni pato.Ọna iṣakoso jẹ idapo iṣan inu.Gẹgẹbi oogun ti a fojusi ti tumọ ti o n wa taratara ati pa awọn sẹẹli alakan metastatic run, o ni ipa itọju kan lori awọn alaisan ti o kuna awọn oogun alakan miiran, pẹlu awọn onimọ-jinlẹ ti a fojusi.

(2) Neovasculgen

Ile-iṣẹ: Idagbasoke nipasẹ Ile-iṣẹ sẹẹli stem Human.

Akoko kikojọ: O fọwọsi fun kikojọ ni Russia ni Oṣu kejila ọjọ 7, ọdun 2011, ati lẹhinna ṣe ifilọlẹ ni Ukraine ni ọdun 2013.

Awọn itọkasi: Fun itọju ti iṣọn-ẹjẹ iṣọn-ẹjẹ agbeegbe, pẹlu ischemia ẹsẹ ti o lagbara.

Awọn akiyesi: Neovasculgen jẹ itọju ailera pupọ ti o da lori awọn plasmid DNA.Iwọn idagbasoke endothelial ti iṣan ti iṣan (VEGF) 165 pupọ ti wa ni ipilẹ lori ẹhin ẹhin plasmid ati ki o fi sinu awọn alaisan.

(3) Collategene

Ile-iṣẹ: Ajọpọ ni idagbasoke nipasẹ Ile-ẹkọ giga Osaka ati awọn ile-iṣẹ olu iṣowo.

Akoko si ọja: Ti fọwọsi nipasẹ Ile-iṣẹ ti Ilera, Iṣẹ ati Awujọ ti Japan ni Oṣu Kẹjọ ọdun 2019.

Awọn itọkasi: Itọju ti ischemia kekere ti o ṣe pataki.

Awọn akiyesi: Collategene jẹ itọju ailera apilẹṣẹ ti o da lori plasmid, oogun itọju apilẹṣẹ ile akọkọ ti o ṣejade nipasẹ AnGes, ile-iṣẹ itọju apilẹṣẹ ni Japan.Ẹya akọkọ ti oogun yii jẹ plasmid ihoho ti o ni ifosiwewe idagbasoke hepatocyte eniyan (HGF) lẹsẹsẹ jiini.Ti a ba fi oogun naa sinu awọn iṣan ti awọn ẹsẹ isalẹ, HGF ti a fihan yoo ṣe igbelaruge iṣelọpọ ti awọn ohun elo ẹjẹ titun ni ayika awọn ohun elo ẹjẹ ti o wa ni pipade.Awọn idanwo ile-iwosan ti jẹrisi ipa rẹ lori imudarasi awọn ọgbẹ.

Bawo ni Foregene ṣe le ṣe iranlọwọ idagbasoke itọju ailera pupọ?

A ṣe iranlọwọ fifipamọ akoko ibojuwo ni iboju iwọn nla, ni ipele ibẹrẹ ti idagbasoke oogun siRNA.

Awọn alaye diẹ sii ṣabẹwo:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/