Orisun: WuXi AppTec

Awọn ọdun aipẹ, aaye ti itọju ailera RNA ti ṣafihan aṣa ibẹjadi kan-ni awọn ọdun 5 sẹhin nikan, awọn itọju ailera RNA 11 ti fọwọsi nipasẹ FDA, ati pe nọmba yii paapaa ti kọja iye awọn itọju RNA ti a fọwọsi tẹlẹ!Ti a ṣe afiwe pẹlu awọn itọju ti ibile, itọju ailera RNA le yarayara dagbasoke awọn itọju ti a fojusi pẹlu oṣuwọn aṣeyọri ti o ga julọ niwọn igba ti a ti mọ lẹsẹsẹ jiini ti ibi-afẹde naa.Ni apa keji, ọpọlọpọ awọn itọju ailera RNA tun wa nikan lati tọju awọn aarun toje, ati idagbasoke iru awọn itọju ailera tun dojukọ awọn italaya pupọ ni awọn ofin ti itọju ailera, ailewu, ati ifijiṣẹ.Ni oni article, awọnẹgbẹ akoonu ti WuXi AppTec yoo ṣe atunyẹwo ilọsiwaju ni aaye ti itọju ailera RNA ni ọdun to kọja, ati nireti ọjọ iwaju aaye ti n yọ jade pẹlu awọn oluka.

▲ Awọn itọju ailera RNA 11 tabi awọn ajesara ti ni ifọwọsi nipasẹ FDA ni ọdun 5 sẹhin

Lati awọn arun toje si awọn arun ti o wọpọ, awọn ododo diẹ sii ti dagba

Ninu ajakale ade tuntun, ajẹsara mRNA ni a bi ni ibikibi ati pe o ti gba akiyesi ibigbogbo lati ile-iṣẹ naa.Lẹhin tiaṣeyọri ninu idagbasoke awọn ajesara arun ajakalẹ-arun, ipenija pataki miiran ti nkọju si imọ-ẹrọ mRNA ni lati faagun ipari ohun elo fun itọju ati idena awọn arun diẹ sii.
Lára wọn,Awọn ajesara alakan ẹni kọọkan jẹ aaye ohun elo pataki ti imọ-ẹrọ mRNA, ati pe a tun ti rii awọn abajade ile-iwosan rere ti ọpọlọpọ awọn ajesara alakan ni ọdun yii.Ni oṣu yii, ajesara alakan ti ara ẹni kọọkan ni idagbasoke nipasẹ Moderna ati Merck, ni idapo pẹlu inhibitor PD-1 Keytruda,dinku ewuti ipadabọ tabi iku ni awọn alaisan ti o ni ipele III ati melanoma IV lẹhin ifasilẹ tumo pipe nipasẹ 44% (akawe si monotherapy Keytruda).Itusilẹ atẹjade tọka si pe eyi ni igba akọkọ ti ajesara akàn mRNA kan ti ṣe afihan ipa ni itọju melanoma ni idanwo ile-iwosan laileto, eyiti o jẹ iṣẹlẹ pataki ni idagbasoke awọn ajesara akàn mRNA.
Ni afikun, awọn ajesara mRNA tun le mu ipa itọju ailera ti sẹẹli pọ si.Fun apẹẹrẹ, iwadi kan nipasẹ BioNTech tọka si pe ti awọn alaisan ba kọkọ fun pẹlu iwọn kekere ti CLDN6-ifojusi itọju CAR-TBNT211, ati lẹhinna itasi pẹlu ajesara mRNA kan ti n yipada CLDN6, wọn le mu awọn sẹẹli CAR-T ṣiṣẹ ni vivo nipa sisọ CLDN6 lori oju awọn sẹẹli ti n ṣafihan antigen.Imudara, nitorina imudara ipa anticancer.Awọn abajade alakoko fihan pe 4 ninu awọn alaisan 5 ti o gba itọju ailera apapọ ṣe aṣeyọri esi apakan, tabi 80%.

Ni afikun si itọju ailera mRNA, itọju ailera oligonucleotide ati itọju ailera RNAi tun ti ṣaṣeyọri awọn abajade to dara ni faagun ipari ti awọn arun.Ninu itọju ti jedojedo B onibaje, o fẹrẹ to 30% awọn alaisan ko le rii antigen dada jedojedo B ati ọlọjẹ jedojedo B DNA ni vivo lẹhin lilo antisense oligonucleotide therapybepirovirsen ni idagbasoke nipasẹ GSK ati Ionisfun ọsẹ 24.Ni diẹ ninu awọn alaisan, paapaa awọn ọsẹ 24 lẹhin idaduro itọju, awọn ami-ami ti jedojedo B ko tun wa ninu ara.
Lairotẹlẹ, itọju ailera RNAi naaVIR-2218 ni idagbasoke nipasẹ Vir Biotechnology ati Alnylam ni idapopẹlu interferon α, ati ni ipele 2 awọn idanwo ile-iwosan, nipa 30% ti awọn alaisan jedojedo B onibaje tun kuna lati rii antigen dada jedojedo B (HBsAg).Ni afikun, awọn alaisan wọnyi ni idagbasoke awọn apo-ara lodi si amuaradagba jedojedo B, ti n ṣafihan idahun eto ajẹsara rere.Gbigba awọn abajade wọnyi papọ, ile-iṣẹ tọka si pe itọju ailera RNA le jẹ bọtini si imularada iṣẹ ṣiṣe fun jedojedo B.
Eyi le jẹ ibẹrẹ ti itọju ailera RNA fun awọn arun ti o wọpọ.Gẹgẹbi opo gigun ti epo R&D Alnylam, o tun n ṣe agbekalẹ awọn itọju RNAi fun itọju haipatensonu, Arun Alzheimer, ati steatohepatitis ti kii-ọti-lile, ati pe ọjọ iwaju tọsi lati nireti.

Kikan nipasẹ igo ti ifijiṣẹ itọju ailera RNA

Ifijiṣẹ ti itọju ailera RNA jẹ ọkan ninu awọn igo diwọn ohun elo rẹ.Awọn onimo ijinlẹ sayensi tun n ṣe idagbasoke ọpọlọpọ awọn imọ-ẹrọ lati fi itọju ailera RNA ranṣẹ si awọn ara ati awọn ara miiran yatọ si ẹdọ.
Ọkan ninu awọn ọna ti o pọju ni lati “di” awọn RNA ti itọju ailera pẹlu awọn ohun elo ti ara kan pato.Fun apẹẹrẹ, Avidity Biosciences laipẹ kede pe pẹpẹ imọ-ẹrọ rẹ le ṣajọpọ awọn apo-ara monoclonal si awọn oligonucleotides sidi awọn siRNA ni imunadoko.ranṣẹ si isan iṣan.Itusilẹ atẹjade tọka si pe eyi ni igba akọkọ ti siRNA le ṣe ifọkansi ni aṣeyọri ati jiṣẹ si isan iṣan eniyan, eyiti o jẹ aṣeyọri nla ni aaye ti itọju ailera RNA.

Orisun aworan: 123RF

Ni afikun si imọ-ẹrọ iṣọpọ antibody, nọmba kan ti awọn ile-iṣẹ ti o dagbasoke awọn ẹwẹ titobi lipid (LNP) tun n ṣe “igbegasoke” iru awọn gbigbe.Fun apere, Tun koodu Therapeuticnlo Ẹya ara ẹni ti o yan iyasọtọ ti Imọ-ẹrọ LNP (SORT) lati fi ọpọlọpọ awọn oriṣiriṣi oriṣi ti itọju ailera RNA ranṣẹ si ẹdọforo, ọlọ, ẹdọ ati awọn ara miiran.Ni ọdun yii, ile-iṣẹ naa kede ipari ti owo-owo US $ 200 million Series B, pẹlu awọn apa olu-ifowosowopo ti Pfizer, Bayer, Amgen, Sanofi ati awọn ile-iṣẹ elegbogi nla miiran ti o kopa ninu idoko-owo naa.Kernal Biologics, eyiti o tun gba $ 25 million ni owo-inawo Series A ni ọdun yii, tun n dagbasoke awọn LNP ti ko ṣajọpọ ninu ẹdọ, ṣugbọn o le fi mRNA ranṣẹ si awọn sẹẹli ti o fojusi bii ọpọlọ tabi awọn èèmọ pato.
Orbital Therapeutics , eyi ti debuted odun yi, tun gba awọn ifijiṣẹ ti RNA ailera bi a bọtini idagbasoke itọsọna.Nipa iṣakojọpọ imọ-ẹrọ RNA ati awọn ọna ifijiṣẹ, ile-iṣẹ nireti lati kọ iru ẹrọ imọ-ẹrọ RNA alailẹgbẹ kan ti o le fa itẹramọṣẹ ati idaji-aye ti awọn itọju ailera RNA tuntun ati jiṣẹ wọn si ọpọlọpọ awọn oriṣiriṣi sẹẹli ati awọn iru ara.

Iru tuntun ti itọju ailera RNA farahan ni akoko itan

Ni Oṣu kejila ọjọ 21 ni ọdun yii, ni aaye ti itọju ailera RNA, awọn iṣẹlẹ inawo ni ibẹrẹ 31 ti wa (wo ilana ni ipari nkan naa fun awọn alaye), pẹlu awọn ile-iṣẹ gige-eti 30 (ile-iṣẹ kan ti gba owo-inawo lẹẹmeji), pẹlu iye owo inawo lapapọ ti 1.74 bilionu owo dola Amerika.Iṣiro ti awọn ile-iṣẹ wọnyi fihan pe awọn oludokoowo ni ireti diẹ sii nipa awọn ile-iṣẹ gige-eti ti o nireti lati yanju ọpọlọpọ awọn italaya ti itọju ailera RNA, lati le ni kikun ni kikun agbara ti itọju ailera RNA ati anfani awọn alaisan diẹ sii.
Ati pe awọn ile-iṣẹ ti n bọ ati ti n bọ ni idagbasoke awọn iru tuntun ti awọn itọju RNA tuntun.Ko dabi awọn oligonucleotides ti aṣa, RNAi tabi mRNA, awọn oriṣi tuntun ti awọn ohun elo RNA ti o dagbasoke nipasẹ awọn ile-iṣẹ wọnyi ni a nireti lati fọ nipasẹ igo ti awọn itọju ti o wa tẹlẹ.
Ipin RNA jẹ ọkan ninu awọn aaye ti o gbona ni ile-iṣẹ naa.Ti a ṣe afiwe pẹlu mRNA laini, imọ-ẹrọ RNA ipin ti o ni idagbasoke nipasẹ ile-iṣẹ gige-eti ti a npe ni Orna Therapeutics le yago fun idanimọ nipasẹ eto ajẹsara innate ati awọn exonucleases, eyiti kii ṣe pataki dinku imunogenicity, ṣugbọn tun ni iduroṣinṣin to ga julọ.Ni afikun, ni akawe pẹlu RNA laini, imudara ti ṣe pọ ti RNA iyika jẹ kere, ati pe RNA ipin diẹ sii le jẹ ti kojọpọ pẹlu LNP kanna, imudarasi ṣiṣe ifijiṣẹ ti itọju ailera RNA.Awọn ẹya wọnyi le ṣe iranlọwọ ilọsiwaju agbara ati agbara ti awọn itọju ailera RNA.
Ni ọdun yii, ile-iṣẹ naa pari iyipo owo-owo US $ 221 million Series B, ati pe o tun de ọdọ iwadii kan atiifowosowopo idagbasoke pẹlu Merck ti o to US $ 3.5 bilionu.Ni afikun, Orna tun nlo RNA ipin lati ṣe ipilẹṣẹ itọju ailera CAR-T taara ninu awọn ẹranko, ni ipari ẹri tiero.
Ni afikun si RNA ipin, imọ-ẹrọ mRNA (samRNAs) ti ara ẹni ti tun jẹ ojurere nipasẹ awọn oludokoowo.Imọ-ẹrọ yii da lori ilana imudara ti ara ẹni ti awọn ọlọjẹ RNA, eyiti o le fa ẹda ti awọn ilana samRNA ninu cytoplasm, gigun awọn kinetics ikosile ti awọn itọju ailera mRNA, nitorinaa dinku igbohunsafẹfẹ ti iṣakoso.Ti a ṣe afiwe pẹlu mRNA laini laini ibile, samRNA ni anfani lati ṣetọju awọn ipele ikosile amuaradagba ti o jọra ni isunmọ awọn iwọn kekere-10.Ni ọdun yii, RNAimmune, eyiti o fojusi lori idagbasoke aaye yii, gba US $ 27 million ni owo-owo Series A.
imọ-ẹrọ tRNA tun tọsi ireti si.Itọju ailera ti o da lori tRNA le “foju” codon iduro ti ko tọ nigbati sẹẹli ṣe amuaradagba, nitorinaa amuaradagba kikun-gigun deede jẹ iṣelọpọ.Nitoripe awọn oriṣi awọn codons iduro diẹ sii ju awọn arun ti o somọ lọ, itọju ailera tRNA ni agbara lati ṣe agbekalẹ itọju ailera kan ti o le tọju ọpọlọpọ awọn arun.Ni ọdun yii, hC Bioscience, eyiti o fojusi lori itọju ailera tRNA, ti gbe apapọ US $ 40 million ni inawo Series A.

Eawaoko

Gẹgẹbi awoṣe itọju ti o nyoju, itọju ailera RNA ti ṣaṣeyọri idagbasoke iyara ni awọn ọdun aipẹ, ati pe ọpọlọpọ awọn itọju ailera ti fọwọsi.Lati awọn idagbasoke tuntun ni ile-iṣẹ naa, o le rii pe awọn itọju RNA gige-eti n pọ si ọpọlọpọ awọn arun ti iru awọn itọju le ṣe itọju, bibori ọpọlọpọ awọn igo ni ifijiṣẹ ti a pinnu, ati idagbasoke awọn ohun elo RNA tuntun lati bori awọn idiwọn ti awọn itọju ti o wa tẹlẹ ni awọn ofin ti ipa ati agbara.ọpọ italaya.Ni akoko tuntun yii ti itọju ailera RNA, awọn ile-iṣẹ gige-eti le di idojukọ ti ile-iṣẹ ni awọn ọdun diẹ to nbọ.

Awọn ọja ti o jọmọ:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/